Veiligheid en werkzaamheid van beenmergafgeleide mesenchymale stamceltransplantatie bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose

20-09-2021

Abstract
Behandelingen op basis van stamcellen hebben zich ontwikkeld als mogelijk effectieve methoden om de progressie van ALS te vertragen. Dit onderzoek is opgezet als een monocentrisch, prospectief en open-label onderzoek zonder placebocontrolegroep om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van gelijktijdige intrathecale (IT) en intraveneuze (IV) toediening van autologe beenmergafgeleide mesenchymale stamcellen (BM-MSC's) bij ALS-patiënten. Autologe BM-MSC's werden geïsoleerd en geëxpandeerd onder standaard condities. Vijftien patiënten werden neurologisch onderzocht vóór de transplantatie van de BM-MSC's (1x106 cellen/kg LG) om het tempo van de ziekteprogressie vóór de behandeling te evalueren. Om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen, werden de patiënten 1, 3 en 6 maanden na de behandeling met BM-MSC's onderzocht. Bijwerkingen werden geëvalueerd en het klinische resultaat werd bepaald aan de hand van de ALS functional rating scale-revised (ALSFRS-R) en de geforceerde vitale capaciteit (FVC). Er werden geen ernstige bijwerkingen vastgesteld na de gecombineerde IT- en IV-toediening van de BM-MSC's. De gemiddelde ALSFRS-R- en FVC-waarden bleven stabiel gedurende de eerste 3 maanden van de behandeling. Zes maanden na de toediening van de BM-MSC's werd bij deze patiënten echter een aanzienlijke daling van de ALSFRS-R- en FVC-waarden waargenomen. Uit ons onderzoek blijkt dat de gelijktijdige IT-en IV-toediening van BM-MSC's bij ALS-patiënten een veilige procedure is. Bovendien wijzen onze gegevens op een tijdelijke vertraging van de progressie van ALS na een enkelvoudige gecombineerde IT- en IV-toediening van BM-MSC's. Verder onderzoek is nodig om na te gaan of herhaalde toediening van BM-MSC's de levensverwachting kan verlengen en de progressie van ALS kan vertragen.

Vertaling: Emilie Poissonnier
Bron: Regenerative Therapy 

Share