Sécurité et efficacité de la transplantation de cellules souches mésenchymateuses issues de la moelle osseuse chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

Résumé

Les traitements à base de cellules souches se sont révélés être des méthodes potentiellement efficaces pour ralentir la progression de la SLA. Cette étude monocentrique, prospective et ouverte, sans groupe témoin placebo, a été conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité de l'administration intrathécale (IT) et intraveineuse (IV) simultanée de cellules souches mésenchymateuses autologues issues de la moelle osseuse (CSM-MO) chez des patients atteints de SLA. Des CSM-MO autologues ont été isolées et développées selon des critères standard. Quinze patients ont subi un examen neurologique avant la transplantation de CSM-MO (1x106 cellules/kg de poids corporel) afin d'évaluer la vitesse de progression de la maladie avant le traitement. En vue d'évaluer la sécurité et l'efficacité, les patients ont été examinés à 1, 3 et 6 mois après le traitement avec des CSM-MO. Les effets indésirables ont été évalués et le résultat clinique a été mesuré à partir de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R) et de la capacité vitale forcée (CVF). Aucun effet indésirable grave n'a été observé après l'administration IT et IV combinée de CSM-MO. Les valeurs moyennes de l'ALSFRS-R et de la CVF sont restées stables pendant les 3 premiers mois du traitement. Cependant, une chute significative des valeurs d'ALSFRS-R et de CVF a été observée chez ces patients 6 mois après l'administration des CSM-MO. Notre étude a permis de constater que l'application simultanée par voie IT et IV de CSM-MO chez les patients atteints de SLA est une procédure sûre. De plus, nos données indiquent un ralentissement temporaire de la progression de la SLA après une seule administration IT et IV combinée de CSM-MO. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour déterminer si des administrations répétées de CSM-MO peuvent prolonger la survie et ralentir la progression de la SLA.

Traduction : Emilie Poissonnier
Source : Regenerative Therapy