Vooruitgang, uitdagingen en perspectieven in translationele stamceltherapie voor Amyotrofische Laterale Sclerose

10-04-2019

Abstract

Het vinden van een effectieve therapeutische benadering is de prioriteit van huidig en toekomstig onderzoek naar Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), een fatale neurologische aandoening die wordt gekenmerkt door degeneratie en verlies van bovenste en onderste motorneuronen. Er werd geprobeerd met transplantatiebenaderingen op basis van stamcellen op grond van hun vermogen om gelijktijdig verschillende ALS-pathogene aspecten te contrasteren, waaronder de vervanging van verloren cellen of de bescherming van motorneuronen tegen degeneratie en toxische micro-omgeving.

Hier bespreken we kritisch het recente translationele onderzoek gericht op de beoordeling van veiligheid van stamceltransplantaties en haalbaarheid in de behandeling van ALS. De meeste van deze inspanningen zijn erop gericht een neuroprotectieve werking uit te oefenen in plaats van celvervanging. Kritieke aspecten die naar voren komen in deze studies zijn de noodzaak van de identificatie van de meest effectieve therapeutische celbron (mesenchymale stamcellen, immuun- of neurale stamcellen), de definitie van de optimale injectieplaats (corticale gebied, ruggenmerg of spieren) met een geschikt toedieningsprotocol (lokale of systemische injectie) en de analyse van therapeutische mechanismen, noodzakelijk om de hindernissen te overwinnen bij eerdere in vivo proeven bij mensen. Het toenemende aantal geïnduceerde pluripotente stamcel-gebaseerde therapieën die nu worden getest in klinische proeven zal ook nieuwe perspectieven bieden. Een grondige analyse van recente studies vormt de basis voor verdere vooruitgang in cellulaire therapie voor ALS en andere neurodegeneratieve aandoeningen.

 

Vertaling: Coralie Schuermans

Bron: Springer - Molecular Neurobiology

Share