Progrès, défis et perspectives en thérapie de translation des cellules souches pour la Sclérose Latérale Amyotrophique

Résumé

Trouver une approche thérapeutique efficace est la priorité des recherches actuelles et futures sur la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), un trouble neurologique fatal caractérisé par une dégénérescence et une perte des motoneurones supérieurs et inférieurs. On a tenté d'utiliser des méthodes de greffe de cellules souches basées sur leur capacité à contraster simultanément divers aspects pathogènes de la SLA, notamment le remplacement de cellules perdues ou la protection des motoneurones contre la dégénérescence et le microenvironnement toxique.

Nous discutons ici de manière critique des recherches translationnelles récentes visant à évaluer la sécurité des greffes de cellules souches et leur faisabilité dans le traitement de la SLA. La plupart de ces efforts visent à exercer un effet neuroprotecteur au lieu du remplacement cellulaire. Les aspects critiques qui ressortent de ces études sont la nécessité d'identifier la source de cellules thérapeutiques la plus efficace (cellules souches mésenchymateuses, cellules souches immunitaires ou neurales), la définition du site d'injection optimal (zone corticale, moelle épinière ou muscles) avec un protocole d'administration approprié (injection locale ou systémique) et l'analyse des mécanismes thérapeutiques nécessaires pour surmonter les obstacles rencontrés lors de précédents tests in vivo chez l'homme. Le nombre croissant de thérapies induites à base de cellules souches pluripotentes qui sont actuellement testées dans des essais cliniques offrira également de nouvelles perspectives. Une analyse approfondie des études récentes constitue la base des progrès futurs de la thérapie cellulaire de la SLA et d’autres troubles neurodégénératifs.

Traduction : Coralie Schuermans

Source : Springer - Molecular Neurobiology