AMT naar de beurs met gentherapieën voor "weesziekten"

18-06-2007

AMSTERDAM - Een therapie voor zeldzame ziekten? Het lijkt geen ideaal verkooppraatje om geld los te peuteren voor een beursgang. Toch is dat precies het verhaal waarmee bestuursvoorzitter Ronald Lorijn van het aanstormende beursfonds Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) de afgelopen week investeerders in onder meer Londen en Oslo heeft proberen over te halen, zo vertelt hij in een telefonisch interview.

Het in 1998 op het Amsterdamse AMC opgerichte bedrijf waagt woensdag de sprong naar het Damrak. 'We krijgen goede reacties. Het ziet ernaar uit dat we het streefbedrag van euro 50 mln gaan halen.'

AMT ontwikkelt gentherapieën voor zeldzame ziekten, in het vakjargon 'weesgeneesmiddelen' voor 'weesziekten' genoemd. In Europa en Noord-Amerika, de markt waar AMT zich op richt, lijden zo'n 25 miljoen mensen aan een van deze 8000 verschillende aandoeningen. Rond de 80% wordt veroorzaakt door een afwijking in het erfelijk materiaal. 'Het gaat per definitie om zeer ernstige ziekten, met een heel onaangenaam verloop, grote kans op herhaling en een hoge sterftegraad.'

Het is dus een nichemarkt, die bovendien heeft af te rekenen met het feit dat de eerste generatie gentherapieën ernstige en fatale bijwerkingen vertoont, in de vorm van onder meer leukemie.

Toch valt er volgens Lorijn en de vier durfkapitaalverschaffers die in 2006 een bodemkapitaal hebben neergelegd geld aan de medicijnen te verdienen. Hij kan niet zeggen op welke termijn. Een middel van concurrent Genzym tegen een zeldzame spierziekte haalt een jaaromzet van $ 1 mrd.

Volgens Lorijn onderscheiden de therapieën van AMT zich door een veel veiliger methode van inbrengen. Die leidt er bovendien toe dat hij geen symptoombestrijding, maar volledige genezing belooft. Dat is niet alleen fijn voor patiënten, maar ook voor verzekeraars. Als die begrijpen hoeveel ze besparen, kunnen de kosten op redelijke basis worden terugverdiend, zo licht Lorijn het ondernemingsmodel toe. Bij proefdieren bleek een injectie afdoende voor het leven. Bij mensen gaat een injectie minstens twee tot drie jaar mee. Hoeveel langer, merken we vanzelf.'

De kneep zit hem in het transportmiddel, de zogenaamde vector, waarmee een stukje gezond DNA in de cellen van het gebrekkig functionerende orgaan wordt gebracht. Dit gen krijgt een plaatsje naast andere genen, 'waar het gaat doen wat het moet doen'. Maar in tegenstelling tot bestaande vectoren laat het de bestaande DNA-volgorde onverlet, aldus Lorijn. Daardoor gaan ze niet op de verkeerde plaats in de keten zitten en blijven nare effecten als kanker achterwege.

'De technologie om vector en genen zo te combineren en het feit dat we helemaal klaar zijn om voldoende te produceren is uniek en de drijvende kracht achter de beursgang. We hebben geld nodig voor marketing en verkoop.' Dat kan overigens betrekkelijk goedkoop. Patiënten zijn schaars en lopen bij één enkele instelling. Als alle vijf producten in de pijplijn op de markt zijn, verwacht Lorijn zo'n veertig mensen nodig te hebben.

Eén middel, AMT-011, is dicht bij de markt. Het is bedoeld voor circa 7000 patiënten die geen vet kunnen verteren. De preklinische tests lopen nog en AMT hoopt het begin 2008 te laten registreren. De goedkeuringsmethode wijkt sterk af van de gangbare. 'Er zijn maar weinig patiënten, je weet welk enzym ontbreekt en dat wil je niet inbrengen bij gezonde mensen.'

Zodra een statistisch significante verbetering blijkt zonder ernstige bijwerkingen, zijn autoriteiten tot goedkeuring geneigd, aldus Lorijn. Keerzijde is dat alle gebruikers geregistreerd moeten worden en dat daarna nog drie tot vijf jaar op bijwerkingen en veiligheid moet worden gecontroleerd.

Bron: Het financiële dagblad, Rik Winkel