Amylyx pharmaceuticals doneert de gegevens van het klinisch onderzoek centaur en de bijbehorende deelnemersstalen om een bijdrage te leveren aan het onderzoek naar nieuwe behandelingen en ontdekkingen voor ALS

04-10-2021

Amylyx voegt gegevens uit CENTAUR toe aan de anonieme PRO-ACT Database, de grootste dataset ooit voor ALS-onderzoek
De onderneming doneert ook patiëntstalen van CENTAUR aan het bioregister van het Northeast ALS Consortium (NEALS), dat gehuisvest is in het Mass General Hospital and Barrow Neurological Institute

Amylyx Pharmaceuticals kondigde aan dat het gegevens wegschenkt van het klinisch onderzoek CENTAUR. Deze gegevens evalueerden de veiligheid en efficiëntie van AMX0035 bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS) en worden geschonken aan Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials (PRO-ACT), een database die wordt beheerd door Alex Sherman, die verbonden is aan het Healey and AMG Center en het Neurological Clinical Research Institute (NCRI) van het Mass General Hospital. Amylyx doneerde ook patiëntstalen aan het bioregister van het Northeast ALS Consortium (NEALS), dat gehuisvest is in het Mass General Hospital and Barrow Neurological Institute.

“Om ALS te verslaan, moeten alle leden van de ALS-gemeenschap de koppen bij elkaar steken. Het delen van gegevens en biologische stalen met integrale databases en bioregisters kan een belangrijke rol vervullen bij behandelings- en zorgdoorbraken, op voorwaarde dat de gegevens constant worden bijgewerkt”, zegt Joshua Cohen, co-CEO, voorzitter en medeoprichter van Amylyx. “De gegevens up-to-date houden verschaft de ALS-gemeenschap de nodige informatie om nieuwe trajecten en benaderingen te identificeren voor de ontwikkeling van nieuwe behandelingen. We zijn alle CENTAUR-deelnemers dankbaar. Zij besteedden kostbare tijd en energie aan het klinisch onderzoek. Zonder hen zou deze hulpbron niet mogelijk zijn”, voegt Justin Klee, co-CEO en medeoprichter van Amylyx, hieraan toe.

De PRO-ACT-database wordt momenteel gesponsord door The ALS Association en beheerd door het NCRI, en huisvest de grootste dataset van klinisch onderzoek naar ALS. Hij bevat bijna 11.000 ALS-patiëntdossiers uit 23 afgewerkte klinische studies. Het platform harmoniseert en integreert anonieme gegevens van bestaande openbaar of privaat gevoerde klinische studies naar ALS en wil zo een unieke en vrij toegankelijke hulpbron voor de wetenschappelijke gemeenschap creëren om remedies tegen ALS te vinden. Het PRO-ACT-platform won in 2013 de Bio-IT World’s Best Practices Award en in 2015 de Clinical Informatics News Best Practices in de categorie Clinical Data Intelligence.
Het PRO-ACT-platform werd in samenwerking met NEALS en het NCRI van het Mass General Hospital gecreëerd door de non-profitorganisatie Prize4Life Israel. De eerste fondsen kwamen van The ALS Therapy Alliance, Prize4Life, het NCRI en The ALS Association. Tot op heden heeft PRO-ACT dienst gedaan als primaire gegevensbron voor meer dan 70 publicaties en speelde het een belangrijke rol bij tal van andere publicaties. Het platform heeft onderzoekers een beter inzicht verschaft in de heterogeniteit van de ziekte en hen in staat gesteld nieuwe voorspellende modellen van de ziektevoortgang te ontwikkelen. Het is ook een cruciaal instrument gebleken als ondersteuning voor het ontwerp van verscheidene klinische studies naar ALS.

“De waarde van het PRO-ACT-platform hangt volledig af van de gegevens die erin worden opgeslagen”, zegt Avi Kremer, oprichter van Prize4Life, consultant van The ALS Association en zelf ook ALS-patiënt. “Dat we de beschikking hebben over gegevens die rekening houden met de evoluerende benaderingen van de ALS-behandeling en met onderzoeksresultaten stelt de gemeenschap in staat voort te bouwen op eerder werk en een stap dichter te komen bij een remedie voor deze slopende ziekte.”

“Gegevens die anders uitsluitend bewaard worden door een onderneming en dus niet toegankelijk zijn voor onderzoekers, zijn nu uitgegroeid tot een waardevolle, en, wat het belangrijkste is, vrij gedeelde hulpbron”, zegt Alex Sherman, directeur van het Center for Innovation and Biomedical Informatics (CIB) aan het Neurological Clinical Research Institute (NCRI) en Healey & AMG Center van het Mass General, hoofdgeassocieerde Neurologie aan de Harvard Medical School, leider van de ploeg die de PRO-ACT-database creëerde, en momenteel de hoofdonderzoeker van het PRO-ACT-platform. “Elke snipper informatie brengt ons een stap dichter bij een betere kennis, een betere diagnose en uiteindelijk nieuwe en betere behandelingen tegen ALS. We hopen dat we kunnen verdergaan op dit élan en dat nog meer ondernemingen het voorbeeld van Amylyx zullen volgen.”

Amylyx levert een doorlopende inspanning om samenwerking en vernieuwing te bevorderen in de ALS-gemeenschap. Het doneerde ook de biologische stalen van de deelnemers aan het CENTAUR-onderzoek. De begunstigde was het NEALS-bioregister. Deze biospecimens worden ter beschikking gesteld van de onderzoekgemeenschap om zo ALS beter te doorgronden, het effect van potentiële behandelingen te onderzoeken en ziektebiomerkers te ontwikkelen. Het NEALS-bioregister wordt van fondsen voorzien door The ALS Association, Project ALS, ALS Finding a Cure en mensen die schenkingen doen aan het Healey and AMG Center van het Mass General.
“We hebben niets dan lof voor Amylyx omdat het toegewijd is aan transparantie ten opzichte van de bredere onderzoekgemeenschap en omdat het wetenschappers van over de hele wereld in staat stelt diepere analyses te verrichten aan de hand van de gedeelde stalen en datasets”, zegt Neil Thakur, Ph.D., en Chief Mission Officer van The ALS Association.

“De afgelopen jaren zijn we getuige geweest van verschuivingen in het onderzoek die het behandelingstraject van ALS zouden kunnen wijzigen. Nieuwe bevindingen over deze complexe ziekte zijn steeds behulpzamer. Ik ben opgetogen dat de klinische gegevens en biologische stalen die werden verkregen met CENTAUR dankzij deze donatie zullen blijven bijdragen aan het ALS-onderzoek. Zodoende wordt de impact van dit onderzoek trouwens nog groter”, zegt Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., hoofdonderzoeker van de CENTAUR-studie, onderzoeker aan het Healey & AMG Center for ALS van het Mass General en lid van het uitvoerend comité van NEALS. “We zijn schatplichtig aan de deelnemers aan het onderzoek, die dankzij hun gulle bijdrage vooruitgang in het ALS-onderzoek mogelijk maken.”

“De ontwikkeling van biomerkers en de identificatie van nieuwe doelwitten zijn cruciaal om ALS te doorgronden en het klinisch onderzoek in een stroomversnelling te brengen”, zegt Merit Cudkowicz, MD, medehoofdonderzoeker van de CENTAUR-studie, medeoprichter van het Northeast ALS Consortium, directeur van het Healey & AMG Center for ALS en voorzitter Neurologie aan het Massachusetts General Hospital en de Julieanne Dorn Professor of Neurology van de Harvard Medical School. “Er is grote vooruitgang geboekt, maar er ligt nog werk op de plank. We moedigen alle ondernemingen aan indien mogelijk klinische gegevens en stalen bij te dragen. Zo kunnen we hopelijk tot nieuwe, baanbrekende inzichten komen.”

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Amylyx website
 

Share