Axoltis Pharma krijgt toelating om SEALS te starten - fase II klinische studie voor ALS patiënten met kandidaat-geneesmiddel NX210c

- Fase II studie zal de werkzaamheid en verdraagbaarheid van NX210c in Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS) patiënten beoordelen

- Er zullen 80 patiënten deelnemen en de eerste resultaten worden begin 2026 verwacht

- NX210c kandidaat-geneesmiddel biedt veelbelovende aanpak voor herstel van de bloed-hersenbarrière (BBB) die beschadigd is bij neurodegeneratieve ziekten zoals ALS

Axoltis Pharma, een Frans biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op de ontwikkeling van therapeutische oplossingen voor neurodegeneratieve ziekten, kondigt de goedkeuring aan van ANSM, het Franse agentschap voor de veiligheid van gezondheidsproducten, om de SEALS-studie te starten. Deze fase II klinische studie met kandidaat-geneesmiddel NX210c bij patiënten met Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS) is de eerste die zich richt op de integriteit van de bloed-hersenbarrière (BBB).

ALS is een dodelijke neurodegeneratieve ziekte die op enig moment 50.000 mensen in Europa treft en elk jaar 10.000 mensen het leven kost. De ziekte tast voornamelijk de motorneuronen in zowel de hersenen als het ruggenmerg aan. Dit leidt tot spierzwakte en verlamming, waarbij de meeste patiënten binnen gemiddeld twee tot vijf jaar bezwijken aan ademhalingsproblemen. Vandaag bestaat er geen genezing voor ALS en het enige goedgekeurde geneesmiddel in de EU voor de ziekte is Riluzole, dat de overleving met slechts twee maanden verlengt. Daarom blijft ALS een progressieve en dodelijke neurologische ziekte met hoge onbeantwoorde behoefte..

Het is aangetoond dat de BBB, die bescherming biedt tegen ongewenste bloedcomponenten die de hersenen binnendringen, verstoord is bij verschillende neurodegeneratieve aandoeningen, zoals ALS, en mogelijk zelfs ziekteverwekkend is. NX210c van Axoltis is een innovatief therapeutisch middel dat de BBB kan helpen zijn integriteit te herstellen, naast het bieden van neuroprotectie en het bevorderen van neurotransmissie. NX210c is een cyclische peptide van 12 aminozuren, ontworpen op basis van de meest geconserveerde sequentie van de type 1 trombospondine herhalingen van de SCO-spondine.

"De therapeutische benadering van het herstellen van de integriteit van de BBB bij ALS-patiënten is veelbelovend; hier bij Axoltis zijn we er trots op dat we een duidelijke voorsprong hebben in de kliniek met NX210c," zegt Dr. Annette Janus, neuroloog en chief medical officer bij Axoltis. "Het gebruik van geavanceerde analytische methoden zal een nieuwe aanpak bieden voor de aanpak van ALS en bijdragen aan het begrip van neurodegeneratieve ziekten in het algemeen."

SEALS is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicentrisch fase II-onderzoek dat de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van de behandeling met NX210c bij ALS-patiënten zal beoordelen. Het primaire doel is om het effect van NX210c te beoordelen via twee markers: Neurofilament Light Chain (NfL) concentratie in het bloed, als een diagnostische en prognostische indicator van axonale schade die relevant is voor ALS, evenals de verhouding van albumine concentratie tussen CerebroSpinaal Vloeistof (CSF) en bloed, wat al lang een betrouwbare biomarker is van BBB integriteit. De studie zal ook het effect van NX210c op functionele resultaten en secundaire biomarkers evalueren. De eerste resultaten worden begin 2026 verwacht.

Axoltis wil in totaal 80 ALS patiënten inschrijven in een studie die gepland staat in Frankrijk met ten minste 15 onderzoekslocaties. Patiënten zullen gedurende vier weken driemaal per week een 10 minuten durende IV infusie krijgen van het onderzoeksgeneesmiddel in doses van 5 mg/kg of 10 mg/kg NX210c, of placebo. 

Patiënten kunnen doorgaan met de standaardbehandeling die ze kregen voordat ze het studiegeneesmiddel kregen en zullen gedurende drie maanden na het einde van de behandeling worden gevolgd. Axoltis zal operationele ondersteuning krijgen van het ACT4ALS/MND netwerk.

Dr. Emilien Bernard, hoofd van het ALS-centrum in Lyon in het Hôpital Neurologique et Neurochirurgical Pierre-Wertheimer, Hospices Civils de Lyon, die zal optreden als onderzoekscoördinator, zei: "Deze benadering is zeer interessant en veelbelovend. Het zou zeker een rol kunnen spelen bij het vinden van een therapeutische oplossing voor deze vreselijke ziekte."

"Het ontvangen van de toestemming om deze fase II klinische studie te starten is een belangrijke prestatie voor het bedrijf, vooral voor ALS, waar de onvervulde medische behoefte zo belangrijk is. Bovendien is er een brede waaier van toepassingen in CNS-ziekten waar het BBB-herstel hun verloop zou kunnen veranderen, zoals multiple sclerose, de ziekte van Parkinson, de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Huntington en nog veel meer," voegde Dr. Yann Godfrin, chief executive officer bij Axoltis Pharma, toe.

In een andere baanbrekende stap zal de klinische studie ook statistische verrijking van de placebogroep omvatten door het toevoegen van virtuele, in silico patiënten, gebaseerd op computationele methoden van historische controlegegevens. Deze modellering, uitgevoerd in samenwerking met InSilicoTrials (Italië), zal voorspellingen maken van de ziekteprogressie bij virtuele proefpersonen op basis van de basiskenmerken van de werkelijke ingeschreven patiënten.

Een deel van het onderzoek wordt ondersteund door de regio Auvergne-Rhône-Alpes en de Franse overheid via i-Demo Régionalisé, een France 2030 subsidie.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: MENAFN