Bij het kiezen van de ziekten waarvoor geneesmiddelen worden ontwikkeld, komt het aan op financiering

Geneesmiddelen op recept en vaccins hebben een revolutie teweeggebracht in de
gezondheidszorg, maar hoe beslissen onderzoekers en de industrie voor welke ziekten ze
zich gaan inzetten?

Geneesmiddelen op recept en vaccins hebben een revolutie teweeggebracht in de
gezondheidszorg, waardoor het aantal sterfgevallen als gevolg van ziekten drastisch is
afgenomen en de kwaliteit van leven over de hele wereld is verbeterd. Maar hoe beslissen
onderzoekers, universiteiten, ziekenhuizen en de farmaceutische industrie voor welke
ziekten ze geneesmiddelen gaan ontwikkelen?

In mijn werk als directeur van de groep Health Outcomes, Policy and Evidence Synthesis
aan de University of Connecticut School of Pharmacy beoordeel ik de effectiviteit en
veiligheid van verschillende behandelingsopties om artsen en patiënten te helpen
weloverwogen beslissingen te nemen. Mijn collega's en ik bestuderen manieren om nieuwe
medicijnmoleculen te maken, ze in het lichaam toe te dienen en hun effectiviteit te
verbeteren terwijl hun mogelijke schadelijkheid wordt verminderd. Verschillende factoren
bepalen welke wegen onderzoekers en farmaceutische bedrijven gebruiken voor het
ontdekken van geneesmiddelen.

FINANCIERING BEPAALT ONDERZOEKSBESLISSINGEN

Financiering van onderzoek verhoogt het tempo van wetenschappelijke ontdekkingen die
nodig zijn om nieuwe behandelingen te creëren. Van oudsher financierden belangrijke
ondersteuners van onderzoek, zoals de National Institutes of Health, de farmaceutische
industrie en particuliere stichtingen onderzoeken naar de meest voorkomende
aandoeningen, zoals hartaandoeningen, diabetes en psychische stoornissen. Een
baanbrekende therapie zou miljoenen mensen helpen en een kleine winst per dosis zou
flinke winsten opleveren.

Het gevolg was dat onderzoek naar zeldzame ziekten decennialang niet goed gefinancierd
werd, omdat het minder mensen zou helpen en de kosten per dosis erg hoog moesten zijn
om winst te maken. Van de meer dan 7.000 bekende zeldzame ziekten, gedefinieerd als
ziekten die minder dan 200.000 mensen treffen in de V.S., was er voor slechts 34 een
therapie goedgekeurd door de Food and Drug Administration vóór 1983.

De goedkeuring van de Orphan Drug Act veranderde deze trend door belastingvoordelen,
onderzoeksprikkels en verlengde patentlevensduur te bieden aan bedrijven die actief
geneesmiddelen ontwikkelen voor zeldzame ziekten. Van 1983 tot 2019 werden 724
geneesmiddelen voor zeldzame ziekten goedgekeurd.

Opkomende sociale problemen of kansen kunnen de beschikbare financiering voor de
ontwikkeling van geneesmiddelen voor bepaalde ziekten aanzienlijk beïnvloeden. Toen
COVID-19 over de wereld raasde, leidde financiering van Operation Warp Speed tot de
ontwikkeling van een vaccin in recordtijd. Publieke bewustzijnscampagnes zoals de ALS ice
bucker challenge kunnen ook direct geld inzamelen voor onderzoek. Deze virale sociale
mediacampagne leverde 237 wetenschappers van 2014 tot 2018 bijna 90 miljoen dollar aan
onderzoeksfinanciering op, wat leidde tot de ontdekking van vijf genen die verband houden
met amyotrofe laterale sclerose, ook wel de ziekte van Lou Gehrig genoemd, en nieuwe
klinische onderzoeken.
Als de resultaten van deze geneesmiddelen in het laboratorium tegenvallen, zullen bedrijven
de ontwikkeling waarschijnlijk stopzetten als de geschatte potentiële inkomsten uit het
medicijn lager zijn dan de geschatte kosten om de behandelingen te verbeteren. Bedrijven
kunnen meer geld vragen voor geneesmiddelen die het aantal sterfgevallen of handicaps
drastisch verminderen dan voor geneesmiddelen die alleen de symptomen verminderen. En
onderzoekers zijn eerder geneigd om verder te werken aan geneesmiddelen die een groter
potentieel hebben om patiënten te helpen. Om goedkeuring van de FDA te krijgen, moeten
bedrijven uiteindelijk aantonen dat het medicijn meer voordelen voor patiënten oplevert dan
nadelen.

HOE DE WETENSCHAP DE ONTWIKKELING VAN GENEESMIDDELEN BENADERT

Om baanbrekende behandelingen te ontwikkelen, moeten onderzoekers een basiskennis
hebben van de ziekteprocessen die ze moeten verbeteren of blokkeren. Hiervoor moeten
diermodellen worden ontwikkeld die de menselijke biologie kunnen nabootsen.

Het kan vele jaren duren om potentiële behandelingen door te lichten en het eindproduct te
ontwikkelen dat klaar is om op mensen getest te worden. Zodra wetenschappers een
potentieel biologisch doelwit voor een medicijn identificeren, maken ze gebruik van
high-throughput screening om snel honderden chemische verbindingen te beoordelen die
een gewenst effect op het doelwit kunnen hebben. Vervolgens modificeren ze de meest
veelbelovende verbindingen om hun effecten te versterken of hun toxiciteit te verminderen.

DE TOEKOMST VAN ONTWIKKELING VAN GENEESMIDDELEN

De ontwikkeling van geneesmiddelen wordt gestuurd door de prioriteiten van hun financiers,
of dat nu overheden, stichtingen of de farmaceutische industrie zijn.

Op basis van de markt hebben bedrijven en onderzoekers de neiging om veel voorkomende
ziekten met verwoestende maatschappelijke gevolgen te bestuderen, zoals de ziekte van
Alzheimer en stoornissen in het gebruik van opioïden. Maar het werk van belangengroepen
en stichtingen kan de financiering van onderzoek naar andere specifieke ziekten en
aandoeningen verbeteren. Beleidsmaatregelen zoals de Orphan Drug Act creëren ook
succesvolle stimulansen om behandelingen voor zeldzame ziekten te ontdekken.

In 2021 was echter 51% van de uitgaven voor geneesmiddelenonderzoek in de VS gericht
op slechts 2% van de bevolking. Onderzoekers en beleidsmakers worstelen nog steeds met
de vraag hoe ze een evenwicht kunnen vinden tussen het bieden van prikkels om
wondermedicijnen te ontwikkelen voor een paar mensen ten koste van velen.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: The Conversation US