Le financement détermine les décisions en matiére de recherche

Lors du choix des maladies contre lesquelles développer des médicaments, tout dépend du financement

Les médicaments sur ordonnance et les vaccins ont révolutionné les soins de santé, mais comment les chercheurs et l’industrie décident-ils quelles maladies poursuivre ?
Les médicaments sur ordonnance et les vaccins ont révolutionné les soins de santé, réduisant considérablement les décès dus à la maladie et améliorant la qualité de vie dans le monde entier. Mais comment les chercheurs, les universités, les hôpitaux et l’industrie pharmaceutique décident-ils pour quelles maladies ils souhaitent développer des médicaments ?

Dans mon travail en tant que directeur du groupe Résultats de santé, politiques et synthèse des données probantes à la faculté de pharmacie de l'Université du Connecticut, j'évalue l'efficacité et la sécurité de différentes options de traitement pour aider les cliniciens et les patients à prendre des décisions éclairées. Mes collègues et moi étudions les moyens de créer de nouvelles molécules médicamenteuses, de les administrer dans l’organisme et d’améliorer leur efficacité tout en réduisant leurs méfaits potentiels. Plusieurs facteurs déterminent les voies de découverte de médicaments sur lesquelles se concentrent les chercheurs et les sociétés pharmaceutiques.

LE FINANCEMENT DÉTERMINE LES DÉCISIONS EN MATIÈRE DE RECHERCHE
Le financement de la recherche amplifie le rythme des découvertes scientifiques nécessaires à la création de nouveaux traitements. Historiquement, les principaux partisans de la recherche, tels que les National Institutes of Health, l'industrie pharmaceutique et des fondations privées, ont financé des études sur les affections les plus courantes, comme les maladies cardiaques, le diabète et les troubles de santé mentale. Une thérapie révolutionnaire aiderait des millions de personnes, et une petite majoration par dose générerait d'importants bénéfices.

En conséquence, la recherche sur les maladies rares n’a pas été bien financée pendant des décennies, car elle aiderait moins de personnes et le coût de chaque dose devait être très élevé pour générer des bénéfices. Sur les plus de 7 000 maladies rares connues, définies comme moins de 200 000 personnes touchées aux États-Unis, seules 34 bénéficiaient d'un traitement approuvé par la Food and Drug Administration avant 1983.

L'adoption de la loi sur les médicaments orphelins a changé cette tendance en offrant des crédits d'impôt, des incitations à la recherche et une durée de vie prolongée des brevets aux entreprises développant activement des médicaments pour les maladies rares. De 1983 à 2019, 724 médicaments ont été approuvés pour le traitement de maladies rares.

Les problèmes ou opportunités sociaux émergents peuvent affecter considérablement le financement disponible pour développer des médicaments contre certaines maladies. Lorsque la COVID-19 faisait rage à travers le monde, le financement de l'opération Warp Speed a permis de développer un vaccin en un temps record. Les campagnes de sensibilisation du public telles que le ALS Ice Bucker Challenge peuvent également collecter directement des fonds pour la recherche. Cette campagne virale sur les réseaux sociaux a fourni à 237 scientifiques près de 90 millions de dollars en financement de recherche entre 2014 et 2018, ce qui a conduit à la découverte de cinq gènes liés à la sclérose latérale amyotrophique, communément appelée maladie de Lou Gehrig, et à de nouveaux essais cliniques.

Lorsque ces composés obtiennent des résultats médiocres en laboratoire, les entreprises sont susceptibles d'arrêter leur développement si les revenus potentiels estimés du médicament sont inférieurs au coût estimé pour améliorer les traitements. Les entreprises peuvent facturer plus d'argent pour les médicaments qui réduisent considérablement les décès ou les invalidités que pour ceux qui réduisent uniquement les symptômes. Et les chercheurs sont plus susceptibles de continuer à travailler sur des médicaments qui ont un plus grand potentiel pour aider les patients. Afin d’obtenir l’approbation de la FDA, les entreprises doivent en fin de compte démontrer que le médicament entraîne plus de bénéfices que de préjudices pour les patients

COMMENT LA SCIENCE ABORDE LE DÉVELOPPEMENT DE MÉDICAMENTS

Pour créer des traitements révolutionnaires, les chercheurs doivent avoir une compréhension de base des processus pathologiques qu’ils doivent améliorer ou bloquer. Cela nécessite de développer des modèles cellulaires et animaux capables de simuler la biologie humaine.

Cela peut prendre de nombreuses années pour examiner les traitements potentiels et développer le produit médicamenteux fini, prêt à être testé chez l'homme. Une fois que les scientifiques ont identifié une cible biologique potentielle pour un médicament, ils utilisent le criblage à haut débit pour évaluer rapidement des centaines de composés chimiques susceptibles d'avoir l'effet souhaité sur la cible. Ils modifient ensuite les composés les plus prometteurs pour renforcer leurs effets ou réduire leur toxicité.

L'AVENIR DU DÉVELOPPEMENT DE MÉDICAMENTS

Le développement de médicaments est déterminé par les priorités de leurs bailleurs de fonds, qu'il s'agisse des gouvernements, des fondations ou de l'industrie pharmaceutique.

En fonction du marché, les entreprises et les chercheurs ont tendance à étudier des maladies très répandues ayant des conséquences sociétales dévastatrices, telles que la maladie d'Alzheimer et les troubles liés à la consommation d'opioïdes. Mais le travail des groupes de défense et des fondations peut améliorer le financement de la recherche sur d’autres maladies et affections spécifiques. Des politiques telles que la loi sur les médicaments orphelins créent également des incitations efficaces à la découverte de traitements pour les maladies rares.

Cependant, en 2021, 51 % des dépenses consacrées à la découverte de médicaments aux États-Unis étaient destinées à seulement 2 % de la population. Comment trouver un équilibre entre l'offre d'incitations au développement de thérapies médicamenteuses miracles pour quelques personnes au détriment du plus grand nombre est une question à laquelle les chercheurs et les décideurs politiques sont encore aux prises.

Traduction : Eric Kisbulck
Source : The Conversation US