BrainStorm Cell Therapeutics presenteert nieuwe biomarkergegevens die suggereren dat ALS-patiënten baat kunnen hebben bij een behandeling op langere termijn met NurOwn

BrainStorm Cell Therapeutics, een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen
stamceltherapeutica voor neurodegeneratieve ziekten, heeft nieuwe biomarkergegevens
gepresenteerd die suggereren dat ALS-patiënten baat kunnen hebben bij een behandeling
op langere termijn met debamestrocel (NurOwn®). 

Het bedrijf deelde de gegevens met een internationaal publiek van patiëntenbelangen-groepen, artsen, onderzoeksorganisaties, vertegenwoordigers van de industrie, belangrijke denkers en beleidsmakers op het gebied van ALS-onderzoek tijdens The 3rd Annual ALS Drug Development Summit, die plaatsvond van 21 tot 23 mei 2024 in Boston, VS.

Stacy Lindborg PhD gaf een presentatie over nieuwe biomarkergegevens van het NurOwn
Expanded Access Program (EAP) samen met gegevens van de Fase 3 studie.
"We zijn erg blij dat we deze belangrijke uitkomstgegevens van het NurOwn EAP kunnen
delen met de ALS-gemeenschap," zei Dr. Stacy Lindborg, lid van de Raad van Bestuur van
BrainStorm. "De gegevens tonen een consistente afname van neurofilament light (NfL) ten
opzichte van de uitgangswaarde bij deelnemers die in de fase 3 studie gerandomiseerd
waren om NurOwn te ontvangen. Deze vermindering in NfL, waargenomen tijdens de
gerandomiseerde fase 3 studie, evenals in de daaropvolgende EAP periodes, geven aan dat
patiënten die behandeld zijn met NurOwn tijdens de fase 3 studie voordelen zien van de
verlengde behandeling. Bovendien toonden deelnemers , die aanvankelijk in Fase 3 waren
gerandomiseerd naar placebo en later tijdens de EAP werden behandeld met NurOwn,
stabilisatie in Periode 1 van de EAP, gevolgd door verminderingen in NfL in Periode 2 ten
opzichte van hun Fase 3 uitgangsniveaus. We kijken ernaar uit om deze bevinding te
bevestigen in de geplande Fase 3b studie."

Hoogtepunten

Een vaste steekproef van deelnemers aan de Fase 3 NurOwn studie, die voldeden aan de
toelatingscriteria, hadden de mogelijkheid om zich in te schrijven voor een door de FDA
goedgekeurd Expanded Access Program (EAP). Het EAP werd uitgevoerd over twee
periodes van elk 28 weken, waarin deelnemers in totaal 6 doses NurOwn konden
ontvangen, 3 doses NurOwn in elke periode. Alle deelnemers aan de EAP ontvingen
NurOwn, inclusief deelnemers die in de fase 3-studie waren gerandomiseerd naar placebo.
13 Cerebrospinaal vloeistof (CSF) monsters werden afgenomen tijdens het fase 3
onderzoek en de EAP. De niveaus van neurofilament light chain (NfL) in CSF werden
gecontroleerd tijdens fase 3 en de daaropvolgende EAP-perioden. NfL is een belangrijke
biomarker bij ALS, die neurodegeneratie en neurale celdood meet. Uit gepubliceerde studies
is gebleken dat NfL-waarden geassocieerd zijn met klinische progressie. Vermindering van
NfL door behandeling vormde de basis voor de goedkeuring van een recent medicijn tegen
ALS.

Onlangs gepubliceerde NfL-gegevens van de Fase 3-studie toonden aan dat deelnemers die
werden behandeld met NurOwn een daling van 11% in NfL hadden ten opzichte van de
uitgangswaarde. Deelnemers die werden gerandomiseerd naar placebo hadden
NfL-waarden die vergelijkbaar waren met de uitgangswaarde gedurende het onderzoek.
10 deelnemers aan het onderzoek die Fase 3 voltooiden werden ingeschreven in de EAP. 8
deelnemers voltooiden EAP-periode 1 en 6 voltooiden EAP-periode 2. De deelnemers aan
het EAP hadden lagere NfL-waarden op de uitgangswaarde van Fase 3 in vergelijking met
de gehele Fase 3-populatie.

De nieuwe EAP-gegevens die tijdens de ALS Summit worden gepresenteerd, toonden aan
dat bij deelnemers die waren gerandomiseerd naar NurOwn, er een afname was van 4% ten
opzichte van de uitgangswaarde in NfL in Fase 3 en een afname van 27% en 36% ten
opzichte van de uitgangswaarde aan het einde van respectievelijk Periode 1 en Periode 2
van de EAP. Deze resultaten suggereren een voortdurend voordeel van langdurige
behandeling met NurOwn.

Voor deelnemers die waren gerandomiseerd naar placebo en vervolgens werden behandeld
met NurOwn in de EAP, was er een toename van 37% in NfL vanaf de uitgangswaarde tot
het einde van het onderzoek in Fase 3. Na behandeling met NurOwn in de EAP hadden
dezelfde patiënten een toename in NfL van 17% ten opzichte van de uitgangswaarde in
Periode 1 en een afname in NfL van 5% ten opzichte van de uitgangswaarde in Periode 2.

BrainStorm hoopt deze resultaten te bevestigen in de geplande Fase 3b studie van NurOwn.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: BrainStorm Cell Therapeutics