China geeft voorwaardelijke goedkeuring voor Biogen's ALS injectie

De Amerikaanse biotechgigant Biogen heeft voorwaardelijke goedkeuring (conditional approval) gekregen in China voor zijn innovatieve therapie voor amyotrofische laterale sclerose.

China's National Medical Products Administration heeft gisteren het gebruik van de Qalsody injectie goedgekeurd bij volwassen patiënten met ALS die een mutatie hebben in het superoxide dismutase 1 gen; dit maakte Biogen's Chinese dochteronderneming op dezelfde dag bekend.

SOD1 is het eerste geïdentificeerde gen dat ALS veroorzaakt. Qalsody is een antisense oligonucleotidetherapie dat zich rechtstreeks kan binden aan het boodschapperribonucleïnezuur SOD1 en dit kan afbreken, waardoor er minder SOD1-eiwit wordt aangemaakt. Het is 's werelds eerste en enige ALS-behandeling die specifiek gericht is op SOD1.

ALS is een zeldzame, progressieve en dodelijke neurodegeneratieve ziekte die resulteert in het verlies van motorische neuronen in de hersenen en het ruggenmerg. ALS-patiënten verliezen gestaag het vermogen om te bewegen, te spreken, te eten en uiteindelijk te ademen. De gemiddelde levensverwachting voor mensen met ALS is drie tot vijf jaar vanaf het begin van de symptomen.

Chinese regelgevende instanties hebben de afgelopen jaren twee andere ALS-behandelingen goedgekeurd, maar deze toonden een beperkte werkzaamheid en onbevredigende therapeutische effecten.

"De behandeling van ALS is al lange tijd een wereldwijde uitdaging en de goedgekeurde medicijnen zijn slechts beperkt werkzaam", zegt Fan Dongsheng, directeur neurologie van het derde ziekenhuis van de Peking Universiteit. "De goedkeuring van Qalsody in China markeert het begin van een nieuw tijdperk in doelgerichte therapie voor ALS-patiënten."

De prevalentie van ALS in China is ongeveer drie per 100.000 mensen. Maar gezien de grote bevolking van het land blijft het aantal ALS-patiënten aanzienlijk.

Vertaling: Anne
Bron: YICAI