Cytokinetics kondigt presentatie aan met update over BENEFIT-ALS op Internationaal Symposium ALS/MND

10-12-2013

Interim, blinde, samengevoegde gegevens over patiënten recrutering, basis demografie, dosis escalatie en verdraagbaarheid werden gepresenteerd. De definitieve resultaten worden verwacht in het tweede kwartaal van 2014.

South San Francisco, CA, - Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) kondigde vandaag aan dat een platform presentatie van gegevens uit BENEFIT-ALS (blinde evaluatie van neuromusculaire effecten en functionele verbetering met Tirasemtiv in ALS) werd gegeven op het 24e International Symposium ALS/MND op 7 December 2013 in Milaan, Italië. Het ontwerp van de klinische proef werd uitgelegd en tussentijdse, dubbel-blinde, samengevoegde gegevens over patiënten recrutering, basis demografie, dosis escalatie en verdraagbaarheid werden gepresenteerd. recrutering, BENEFIT -ALS wil tirasemtiv evalueren, een skeletspieren activator met een nieuw mechanisme, als mogelijke behandeling van patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Presentatie op het 24e internationale Symposium ALS/MND

Een presentatie met als titel, "Het Effect van Tirasemtiv op de Functionele Status in patiënten met ALS" werd gegeven door Jeremy M. Shefner, M.D., Ph.D., Professor en voorzitter van de afdeling Neurologie aan de Upstate medische universiteit, State University of New York en hoofd onderzoeker van BENEFIT-ALS. Dr. Shefner heeft over de BENEFIT-ALS een update gegeven met tussentijdse, dubbel-blinde, samengevoegde gegevens (dat wil zeggen, gegevens uit de twee behandelgroepen, tirasemtiv versus placebo, waren niet gescheiden) van de lopende klinische proef. Hij meldde dat BENEFIT-ALS onlangs recrutering voltooide met een totaal van 711 patiënten. Hij concludeerde tevens dat de open-label, inleidende fase met tirasemtiv de studie blinding lijkt te handhaven en dropouts na randomisatie lijkt te verminderen. Dr. Shefner meldde dat, tot op heden, de meerderheid van de patiënten gerandomiseerd in BENEFIT-ALS de doelgroep dosis tirasemtiv (250 mg tweemaal daags) of overeenkomstige placebo nam en aan die dosis de proef voltooide. Hij meldde dat duizeligheid, de meest gerapporteerde bijwerking gekoppeld aan tirasemtiv in voorafgaande fase IIA klinische proeven, tot nu toe ook de meest vaak gemelde bijwerking in deze studie BENEFIT-ALS is die over het algemeen verdwijnt bij voortgezette behandeling na gemiddeld zes tot zeven dagen.

Dr. Shefner beschreef de foutieve studiedrug toewijzing gemeld in juli, en legde het antwoord op die fout uit, die is bedoeld om de oorspronkelijke statistische power van de proef te handhaven en de statistische integriteit van de primaire analyse van de werkzaamheid te behouden. Hij concludeerde dat wijzigingen in de demografie van de basislijn van patiënten waargenomen na verloop van tijd tijdens de uitvoering van BENEFIT-ALS, het besluit ondersteunen om uit de analyse van de primaire werkzaamheid alle 156 patiënten te halen die gelijktijdig (in tirasemtiv of placebo) in die blokken gerandomiseerd werden met één van de foutief toegewezen gerecruteerde 58 patiënten. Dr. Shefner deelde ook tussentijdse, dubbel-blinde, samengevoegde gegevens mee van nieuwe functionele evaluaties gebruikt in deze BENEFIT-ALS en merkte het potentieel op van deze klinische proef om nuttige informatie te bieden over de mogelijke gevolgen van tirasemtiv op parameters van skeletspier sterkte en vermoeidheid, met inbegrip van specifieke metingen van de long functie, die voor de activiteiten in het dagelijks leven bij patiënten met ALS relevant kunnen zijn. Dr. Shefner heeft ook vermeld dat de recente voltooiing van patiënt recrutering in BENEFIT-ALS zou kunnen betekenen dat de resultaten van deze klinische proef kunnen worden gemeld in het tweede kwartaal van 2014.

"Ik ben blij de gelegenheid te krijgen een update te geven over BENEFIT-ALS tijdens de grootste internationale bijeenkomst van artsen, patiënten en zorgverleners die de ALS-gemeenschap vertegenwoordigen," verklaarde Dr. Shefner. "Deze klinische studie lijkt qua verloop goed in overeenstemming met onze doelstellingen. Ik verwacht dat ze belangrijke informatie over deze nieuwe kandidaat drug verstrekt met potentiële impact op de metingen van de skeletspieren en over het functioneren van de patiënt in het algemeen waarvan we weten dat dit relevant is voor het natuurlijk verloop van deze progressieve ziekte."

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Wall Street Journal

Share