De huidige neuroprotectieve ALS-therapieën en de vooruitzichten

Samenvatting

Tegen amyotrofische laterale sclerose (ALS) zijn tegenwoordig vier neuroprotectieve en ziektewijzigende middelen in gebruik. Nu tofersen, relyvrio en edaravone recent zijn goedgekeurd door het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA), komt er een einde aan een kwarteeuw waarin alleen riluzol beschikbaar was voor de patiënten. Deze stroomversnelling is mogelijk veelbelovend. Nu we de onderliggende biologische kenmerken van de ziekte beter begrijpen, kunnen we ook meer therapieën ontwikkelen die specifieke en tegelijk diverse doelwitten kiezen. Als we rekening houden met de manier waarop de pijplijn van nieuwe therapeutische middelen die klinisch en preklinisch worden ontwikkeld beter kunnen worden geëvalueerd aan de hand van biomerkers, met doorbraken in de manier waarop patiënten worden gestratificeerd en met het ontwerp van klinisch onderzoek, kunnen we deze complexe neurodegeneratieve ziekte beter vertalen. En hoewel het zo is dat tot nog toe alleen een tragere ziektevoortgang werd opgetekend, kan het voorkomen van snelle neurodegeneratie met behulp van neurofilamentbiomerkers om aan te geven wanneer het moment is aangebroken om tot behandeling over te gaan – wat momenteel wordt uitgeprobeerd met tofersen –efficiënter blijken te zijn voor patiënten met een gekende aanleg voor ALS. Een vroegtijdige interventie met gepersonaliseerde medicatie kan een betere behandeling van deze slopende ziekte betekenen.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Pubmed