De knappe koppen van de hele industrie binden de strijd aan met ALS

Dit jaar vieren we de 10de verjaardag van de ALS Ice Bucket Challenge. Deze wereldwijde actie startte in de zomer van 2014 en trok veel aandacht voor amyotrofische laterale sclerose, een slopende ziekte. Aan de Ice Bucket Challenge namen meer dan 17 miljoen mensen deel. De uitdaging bestond erin een emmer ijswater over je uit te gieten, en dit te filmen en op de sociale media te plaatsen om zo vrienden en familieleden uit te nodigen hetzelfde te doen.
Volgens de onafhankelijke onderzoeksorganisatie RTI International bracht de Ice Bucket Challenge de ALS Association 115 miljoen dollar op. Zodoende stegen de jaarlijkse onderzoekuitgaven van de organisatie met maar liefst 187 percent.

Tien jaar later beschikken we echter nog altijd niet over veel levensvatbare behandelingsopties voor deze dodelijke neurologische ziekte. Een nieuw samenwerkingsverband uit de publieke en de private sector wil hieraan verhelpen met een vijfjarenproject dat de ontwikkeling en ontdekking van diagnostische instrumenten, biomerkers en behandelingen tegen ALS moet versnellen. Het was de Foundation for the National Institutes of Health dat dit initiatief, dat de naam Accelerting Medicines Partnership in Amyotrophic Lateral Sclerosis (AMP ALS) draagt, eind mei lanceerde.

Wat dit partnerschap zo bijzonder maakt, is dat de organisaties hun vaste terrein gaan verlaten om samen te werken. Het doel is de grootste, cloud-based gegevensbank voor ALS op te zetten.

“Er zijn heel veel reden waarom ALS zo moeilijk te bestrijden valt, maar als we efficiënte behandelingen willen vinden, moeten we het grote plaatje voor ogen houden. De ALS-gemeenschap erkent dat veel mensen aan het probleem werken, maar voelt zich ontregeld. Iedereen heeft zo zijn eigen stokpaardjes, maar er is weinig kruisbestuiving”, zegt Nadia Sethi, directrice Gemeenschapscontacten en –Engagement aan het ALS Therapy Development Institute. “Vier of vijf jaar geleden had ik een dergelijk partnerschap nooit mogelijk geacht. Het resultaat is dan ook des te opzienbarender.”
De echtgenoot van dr. Sethi werd in 2019 gediagnosticeerd met ALS en stierf een jaar later al aan de gevolgen van de ziekte. “Mijn man bouwde een hele carrière uit in de farma-industrie en was arts van opleiding”, zegt ze. “Het was dan ook een grote schok met deze ziekte en de povere behandelingsopties te worden geconfronteerd – vooral gezien ook mijn eigen achtergrond in de gezondheidszorg.” (Dr. Sethi is tandarts van opleiding.) “Gezien onze achtergrond sloegen we er ons nog redelijk goed doorheen, maar eigenlijk maakten we geen schijn van kans. Hij had een hersentumor verkozen boven ALS, iets wat je wel vaker hoort.”

Momenteel kost het 12 tot 18 maanden om tot een ALS-diagnose te komen. Volgens Alessio Travaglia, Ph.D., neurowetenschapper en directeur van het AMP ALS-programma, is één van de cruciale componenten van het samenwerkingsverband de doelstelling om biomerkers van deze snel vorderende ziekte te identificeren en te valideren. Dit kan dan weer leiden tot een vroegere diagnose en behandeling, tot een betere opvolging van de ziektevoortgang, en in sommige gevallen zelfs tot een diagnose nog voor de symptomen intreden en dit dankzij de biomerkers. “Het gaat om een slopende ziekte die zeer snel vordert en geen enkele organisatie kan ze op haar eentje uit de wereld helpen.”
Op het moment van schrijven, vormen het FDA en het National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NIH de publieke partners van het project; tot de private partners behoren de biofarma-ondernemingen AbbVie, Biogen, GSK, Lilly, Mitsubishi Tanabe Pharma, Novartis, QurAlis, Regeneron, en Takeda; andere deelnemende organisaties zijn de ALS Association, ALS Finding a Cure, het ALS Therapy Development Institute, het Critical Path Institute, de Muscular Dystrophy Association, de Edmund J. Safra Foundation, Target ALS, en I Am ALS.

“Door de krachten te bundelen, zullen we veel meer impact hebben. ALS is een heterogene ziekte en varieert van persoon tot persoon – qua aanvang, voortgang en pathologie. Om de juiste middelen bij de juiste persoon te krijgen, hebben we behoefte aan massale gegevensverzameling en moeten we de biomerkers doorgronden”, zegt dr. Sethi.  “We zijn die puzzel nu aan het leggen en dat gaat hopelijk een stimulans vormen voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.”

Vertaling: Bart De Becker

Bron: PHARMALIVE