Une large collaboration à l'échelle du secteur réunit les esprits les plus brillants pour lutter contre la SLA

Cette année marque le 10e anniversaire de l'ALS Ice Bucket Challenge. Cet effort mondial, qui a débuté à l'été 2014, a attiré une attention significative sur la sclérose latérale amyotrophique, une maladie dévastatrice. Plus de 17 millions  de personnes ont participé au défi dans l'Ice Bucket Challenge qui consistait à se verser un seau d'eau glacée sur la tête, à en prendre une vidéo ou une photo, à la poster sur les réseaux sociaux et, à mettre vos amis et votre famille au défi de le faire également.
Selon l'organisme de recherche indépendant RTI International, le défi du seau d'eau glacée de 2014 a permis de récolter 115 millions de dollars pour l'ALS Association, ce qui a permis à l'organisation d'augmenter le financement annuel de la recherche de 187 %.

Cependant, une décennie plus tard, il existe peu d'options thérapeutiques pour cette maladie neurologique fatale et incurable pour laquelle il n'existe pas de traitement. Une nouvelle collaboration public-privé œuvre pour changer cette situation grâce à un projet quinquennal qui vise à accélérer le développement et la découverte de diagnostics, de biomarqueurs et de traitements pour la SLA. A la fin du mois de mai, The Foundation for the National Institutes of Health  a lancé cette initiative, appelée « Partenariat pour l'accélération des médicaments contre la sclérose latérale amyotrophique » (AMP ALS).

Ce qui rend le partenariat si spécial, c'est le fait que ces organisations travailleront réellement ensemble en dehors de leurs cloisonnements traditionnels. L'objectif est de constituer la plus grande source de données, laquelle sera un portail de connaissances pour la SLA stocké dans le cloud et librement accessible.

"Il est compliqué, pour de très nombreuses raisons, de trouver une solution à  la SLA. Je ne pense pas que ce soit impossible, mais tant que nous n’aurons pas une vue d'ensemble, nous ne serons pas en mesure de trouver des traitements vraiment efficaces. Je pense que l'ensemble de la communauté peut reconnaître que de nombreuses personnes travaillent sur la SLA et tentent de résoudre le problème. Mais cela semble décousu. Chacun a une approche qui le passionne énormément, mais il n'y a pas beaucoup de communications croisées », explique Nadia Sethi, directrice de la sensibilisation et de l’engagement communautaires de l'ALS Therapy Development Institute. "Ce partenariat est quelque chose que je n'imaginais même pas possible lorsque nous avons été confrontés avec la SLA il y a quatre ou cinq ans et, donc, le fait qu’il est en train de se concrétiser est assez incroyable."
Le mari du Dr Sethi a reçu le diagnostic de SLA en 2019 et il est décédé de la maladie un an plus tard." Mon époux a passé sa carrière professionnelle à travailler dans l'industrie pharmaceutique et, il était médecin de formation" dit-elle. "Cela a été un très grand choc de se retrouver avec la SLA en 2019 et de voir qu'il n'y avait vraiment pas du tout de bonnes options de traitement - surtout compte tenu de son parcours et de mon parcours en matière de soins de santé.» (Le Docteur Sethi est dentiste de formation). "Grâce à notre expérience, nous avons pu gérer les choses du mieux que nous pouvions, mais nous n'avions vraiment aucune chance. Il espérait une tumeur cérébrale plutôt qu'une SLA lors du diagnostic et, c'est ce que vous entendrez de la part de nombreuses personnes qui vivent avec la SLA."

Actuellement, il faut compter entre 12 et 18 mois pour recevoir un diagnostic de  SLA.  Selon Alessio Travaglia, Ph.D, neuroscientifique et directeur du programme AMP ALS, l'un des éléments "changeant la donne" du partenariat, c'est son objectif d'identifier et de valider des biomarqueurs de la maladie à progression rapide, qui pourraient permettre un diagnostic et un traitement plus précoces, aider à surveiller la progression de la maladie et prendre du recul – il y a l'espoir que, dans certains cas, les biomarqueurs pourraient même aider à diagnostiquer la maladie avant l'apparition des symptômes. "Nous parlons d'une maladie dévastatrice qui évolue très rapidement, et aucune organisation ne peut à elle seule résoudre ce problème ».
À l'heure de la rédaction de ces lignes, la FDA et le National Institute of Neurological Disorders and Stroke, le NIH les ont rejoint en tant que partenaires du secteur public; et les partenaires du secteur privé incluant des compagnies biopharmaceutiques AbbVie, Biogen, GSK, Lilly, Mitsubishi Tanabe Pharma, Novartis, QurAlis, Regeneron et Takeda ainsi que des organisations incluant  ALS Association, ALS Finding a Cure, the ALS Therapy Development Institute, the Critical Path Institute, the Muscular Dystrophy Association, Edmund J. Safra Foundation, Target ALS et I Am ALS.

« C’est un effort concerté qui va avoir beaucoup d'impact. La SLA étant une maladie hétérogène, elle diffère d’une personne à l’autre -  son apparition, sa progression et sa pathologie sont différentes - et, si nous voulons commencer à comprendre comment trouver les bons médicaments pour la bonne personne au bon moment, nous avons dès lors besoin d'une collecte massive de données. Il est nécessaire de comprendre ce que représentent les biomarqueurs et autres composants, "déclare le Dr. Sethi. " « Maintenant, nous rassemblons tous ces éléments et, espérons que cela va stimuler le développement de médicaments en allant de l'avant d'une manière différente".

Traduction: Viviane

Source: PHARMALIVE