De voorkeuren van de patiënt cultiveren bij ALS-onderzoek: de betrouwbaarheid en voorspellende waarde van de patiënt georiënteerde functievolgorde

Samenvatting

Achtergrond en doelstellingen: De Patiënt Georiënteerde Functievolgorde (PROOF, Patient-Ranked Order of Function) vormt een nieuwe benadering die zich toelegt op de voorkeuren die door de patiënt worden gerapporteerd en waarmee rekening wordt gehouden bij de evaluatie van behandelingen tegen amyotrofische laterale sclerose (ALS). In deze studie beoordelen we de betrouwbaarheid en de voorspellende waarde van verschillende groepen voorkeuren die door patiënten werden gerapporteerd en die we kunnen gebruiken voor het PROOF-eindpunt.

Methodes: We verzamelden gedurende 12 maanden gegevens via online vragenlijsten op basis van een populatie gebaseerd Nederlands register. We vroegen de patiënten een score toe te kennen aan de functionele domeinen van de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R) en die domeinen in volgorde van belangrijkheid te rangschikken. Twee weken later deden we om betrouwbaarheidsredenen de enquête nog eens over. Het bevolkingsregister verschafte ons informatie over de vitale status.

Resultaten: In totaal volgden we 611 ALS-patiënten, van wie we de overlevingsduur beoordeelden. 382 patiënten waren betrokken bij de hernieuwde enquête die als betrouwbaarheidstest dienstdeed. Alle versies van PROOF leverden aan de hand van verschillende voorkeurgroepen zeer betrouwbare resultaten op (de interklasse correlatiecoëfficiënten varieerden van 0,89 [95% CI 0,87-0,91] tot 0,97 [95% CI 0,97-0,98], alles bij elkaar p < 0,001), zonder systematische verschillen tussen de basislijn en week 2 (gemiddelde reikwijdte van het rangordeverschil -1 tot -3 [95% CI reikwijdte -8 tot 2], alles bij elkaar p > 0,20). De voorkeuren over toekomstige toestanden bleken meer variabel te zijn dan de voorkeuren over de huidige symptomen. Alle versies van PROOF boden een goede voorspelling van de overlevingsduur (de risicoratio’s per 10de rangpercentiel bedroegen 0,80 tot 0,83 [95% CI reikwijdte 0,76-0,87], alles bij elkaar p < 0,001) en vertoonden een gelijkmatiger verdeling van de overlevingscurven van de reikwijdte gestratificeerde subgroepen in vergelijking met de totale score op de ALSFRS-R.

Discussie: We bewezen aan de hand van een groot patiëntcohort in welke mate de voorkeuren die door de patiënten worden gerapporteerd kunnen worden gemeten en op betrouwbare wijze kunnen worden geïntegreerd in de ALSFRS-R zonder dat de resultaten systematisch worden scheefgetrokken. Patiëntvoorkeuren kunnen unieke voorspellende informatie verschaffen bovenop de conventionele waarden. Dit kan dan weer leiden tot een beter begrip van de manier waarop medische interventies effectief kunnen tegemoetkomen aan de behoeften van de patiënt en aan zijn prioriteiten.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Neurology