Cultiver les préférences des patients dans les essais cliniques sur la SLA: Fiabilité et valeur pronostique de l'ordre fonctionnel classé par le patient

Résumé

Contexte et objectifs: Le Patient-Ranked Order of Function (PROOF) est une nouvelle approche pour prendre en compte les préférences des patients dans l'évaluation des traitements de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Dans cette étude, nous évaluons la fiabilité et la valeur pronostique de différents ensembles de préférences rapportées par les patients qui peuvent être utilisés pour le point final du PROOF.

Méthodes: Les données ont été obtenues par le biais d'enquêtes en ligne sur une période de 12 mois en utilisant le registre de la population des Pays-Bas. Les patients ont été invités à noter les domaines fonctionnels de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA (ALSFRS-R) et à classer chaque domaine par ordre d'importance. Deux semaines après l'invitation initiale, le questionnaire a été répété pour évaluer la fiabilité test-retest. Le statut vital a été extrait du registre municipal de la population.

Résultats: Au total, 611 patients atteints de SLA ont été suivis pour leur survie et 382 patients ont été inclus dans l'étude de fiabilité test-retest. Toutes les versions du PROOF, utilisant différents ensembles de préférences, ont donné lieu à une excellente fiabilité (coefficients de corrélation intraclasse compris entre 0,89 [IC à 95% 0,87-0,91] et 0,97 [IC à 95% 0,97-0,98], tous p < 0,001), sans différences systématiques entre la ligne de base et la semaine 2 (différence de rang moyenne comprise entre -1 et -3 [IC à 95% comprise entre -8 et 2], tous p > 0,20). Les préférences concernant les événements futurs étaient plus variables que les préférences concernant les symptômes actuels. Toutes les versions du PROOF ont fortement prédit la survie globale (les rapports de risque par 10e percentile de rang variaient de 0,80 à 0,83 [IC à 95% : 0,76-0,87], tous p < 0,001) et la séparation des courbes de survie entre les sous-groupes stratifiés par rang était plus homogène que celle du score total de l'ALSFRS-R.

Discussion: Dans une large cohorte de patients, nous montrons comment les préférences rapportées par les patients peuvent être mesurées et intégrées de manière fiable à l'ALSFRS-R sans entraîner de biais systématiques. Les préférences des patients peuvent fournir des informations pronostiques uniques en plus de ce qui est déjà mesuré de manière conventionnelle. Cela pourrait permettre de mieux comprendre comment les interventions médicales répondent efficacement aux préoccupations des patients et améliorent ce qui compte le plus pour eux.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                            
Source: Neurology