Eisai dient een aanvraag in voor een nieuw geneesmiddel voor Mecobalamine ultrahoge dosering in Japan voor de indicatie Amyotrofische Laterale Sclerose

Eisai heeft aangekondigd dat het een New Drug Application (NDA) voor ultrahigh-dose mecobalamine (ontwikkelingscode: E0302) voor de indicatie amyotrofische laterale sclerose (ALS) heeft ingediend bij het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PDMA) in Japan. In mei 2022 kreeg mecobalamine in ultrahoge dosering het predikaat weesgeneesmiddel van het Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW).

Deze aanvraag is gebaseerd op de resultaten van JETALS (The Japan Early-Stage Trial of Ultrahigh-Dose Methylcobalamin for ALS), een fase III-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ultrahigh-dose methylcobalamine (mecobalamine) bij ALS-patiënten in een vroeg stadium, die werd uitgevoerd als een door onderzoekers geïnitieerde studie door een onderzoeksteam met buitengewoon hoogleraar Ryuji Kaji (hoofdonderzoeker), Tokushima University, en professor Yuishin Izumi (coördinerend onderzoeker), de afdeling Neurologie, Tokushima University Graduate School of Biomedical Sciences, en professor Satoshi Kuwabara (coördinerend onderzoeker), de afdeling Neurologie, Chiba University Graduate School of Medicine. De resultaten van JETALS werden gepubliceerd in het peer-reviewed tijdschrift JAMA Neurology.

ALS is een hardnekkige, progressieve, neurodegeneratieve ziekte die resulteert in ernstige spieratrofie en spierzwakte als gevolg van een disfunctie van de motorneuronen. Omdat de belangrijkste doodsoorzaak het falen van de ademhaling is door verlamming van de ademhalingsspieren, zonder het gebruik van een beademingsapparaat, treedt de dood op binnen ongeveer 3 tot 6 jaar na het begin van de ziekte. Het aantal patiënten in Japan wordt geschat op ongeveer 10.000. Op dit moment is er nog geen curatieve behandeling voor ALS vastgesteld en aangezien er slechts een beperkt aantal geneesmiddelen is goedgekeurd in Japan en daarbuiten, is dit een ziekte met aanzienlijke onbeantwoorde medische behoeften.

Eisai beschouwt neurologie als een therapeutisch aandachtsgebied. Als bedrijf dat actief is op het gebied van de menselijke gezondheidszorg, zet Eisai zich in om te voldoen aan onvervulde medische behoeften op het gebied van neurologie en om een bijdrage te leveren aan het verbeteren van het welzijn van patiënten en mensen in het dagelijkse leven.

Over Mecobalamine

Mecobalamine (generieke naam, ontwikkelingscode: E0302) is goedgekeurd en op de markt gebracht als Methycobal®, een 500 µg injectie van mecobalamine die is geïndiceerd voor de behandeling van perifere neuropathieën en megaloblastaire anemie veroorzaakt door vitamine B12-tekort. Methycobal is ook goedgekeurd als tabletformulering (250 µg en 500 µg) en als formule met fijne korrels (0,1%) voor de behandeling van perifere neuropathieën. Hoewel het werkingsmechanisme van mecobalamine bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) niet bekend is, is in niet-klinisch onderzoek gesuggereerd dat mecobalamine werkzaam zou kunnen zijn door een neuroprotectief effect en regeneratie van zenuw axonen. Sinds de jaren '90 is er klinisch onderzoek gedaan naar mecobalamine in ultrahoge doses bij ALS door een studiegroep voor neurodegeneratieve ziekten, gefinancierd door het Specified Disease Treatment Research Program van het Ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn. Korte- en langetermijnonderzoeken met intramusculaire injectie van mecobalamine met 25 mg en 50 mg per dag, wat respectievelijk 50 en 100 keer de goedgekeurde dosis van Methycobal is, suggereerden dat mecobalamine in ultrahoge doses een klinisch effect zou kunnen hebben bij ALS. Daarom had Eisai sinds 2006 de Fase II/III klinische studie (Studie 761) uitgevoerd en in mei 2015 een aanvraag ingediend voor een nieuw medicijn voor ultrahoge dosis mecobalamine als behandeling voor ALS. De aanvraag werd echter in maart 2016 ingetrokken nadat het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) aangaf dat aanvullende klinische tests nodig waren.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                              
Source: JCN Newswire