Eisai dépose une demande d'autorisation de mise sur le marché pour la mécobalamine à dose ultra-élevée au Japon dans l'indication de SLA

Eisai a annoncé qu'elle avait soumis une demande de nouveau médicament (NDA) pour la mécobalamine ultra-haute dose (code de développement: E0302) dans l'indication de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) à l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PDMA) au Japon. En mai 2022, le ministère de la santé, du travail et des affaires sociales (MHLW) a désigné la mécobalamine à ultra-haute dose comme médicament orphelin.

Cette demande est basée sur les résultats de JETALS (The Japan Early-Stage Trial of Ultrahigh-Dose Methylcobalamin for ALS), un essai de phase III visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la méthylcobalamine à dose ultra-forte (mécobalamine) chez des patients atteints de SLA à un stade précoce, qui a été mené en tant qu'essai à l'initiative de l'investigateur par une équipe de recherche composée du professeur extraordinaire Ryuji Kaji (investigateur principal), Université de Tokushima, le professeur Yuishin Izumi (investigateur coordinateur), du département de neurologie de l'école supérieure de sciences biomédicales de l'Université de Tokushima, et le professeur Satoshi Kuwabara (investigateur coordinateur), du département de neurologie de l'école supérieure de médecine de l'Université de Chiba. Les résultats de l'étude JETALS ont été publiés dans la revue à comité de lecture JAMA Neurology.

La SLA est une maladie neurodégénérative progressive et incurable qui se traduit par une atrophie et une faiblesse musculaires graves dues à un dysfonctionnement des neurones moteurs. La principale cause de décès étant l'insuffisance respiratoire due à la paralysie des muscles respiratoires, sans l'utilisation d'un respirateur artificiel, la mort survient dans les 3 à 6 ans suivant l'apparition de la maladie. Le nombre de patients au Japon est estimé à environ 10.000. Actuellement, il n'existe pas de traitement curatif pour la SLA, et comme il n'y a qu'un nombre limité de médicaments approuvés au Japon et à l'étranger, il s'agit d'une maladie dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits.

Eisai considère la neurologie comme un domaine thérapeutique prioritaire. En tant qu'entreprise de santé humaine, Eisai s'engage à répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans le domaine de la neurologie et à poursuivre sa contribution à l'amélioration du bien-être des patients et des personnes dans le domaine de la vie quotidienne.

À propos de la mécobalamine

La mécobalamine (nom générique, code de développement: E0302) est approuvée et commercialisée sous le nom de Methycobal®, une injection de 500 µg de mécobalamine indiquée pour le traitement des neuropathies périphériques et de l'anémie mégaloblastique causée par une carence en vitamine B12. Methycobal est également approuvé sous forme de comprimés (250 µg et 500 µg) et de granulés fins (0,1%) pour le traitement des neuropathies périphériques. Bien que le mécanisme d'action de la mécobalamine dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ne soit pas connu, des recherches non cliniques ont suggéré que la mécobalamine pourrait avoir un effet neuroprotecteur et régénérer les axones nerveux. Depuis les années 1990, un groupe d'étude sur les maladies neurodégénératives, financé par le programme de recherche sur le traitement des maladies spécifiées du ministère de la santé, du travail et des affaires sociales, mène des recherches cliniques sur la mécobalamine à dose ultra-élevée dans le cadre de la SLA. Des essais à court et à long terme d'injection intramusculaire de mécobalamine à raison de 25 mg et 50 mg par jour, soit respectivement 50 et 100 fois la dose approuvée de Methycobal, ont suggéré que la mécobalamine à ultra-haute dose pourrait avoir un effet clinique sur la SLA. Par conséquent, Eisai a mené l'essai clinique de phase II/III (étude 761) depuis 2006 et a soumis une demande de nouveau médicament pour la mécobalamine à dose ultra-élevée en tant que traitement de la SLA en mai 2015, mais a retiré la demande en mars 2016 après que l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) a indiqué que des essais cliniques supplémentaires étaient nécessaires pour évaluer l'efficacité de la mécobalamine à dose ultra-élevée.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                              
Source: JCN Newswire