Uit nieuwe resultaten van een analyse van fase III klinische studiegegevens, verzameld bij meer dan 3,600 mensen, bleek dat Novartis’ nieuw middel in multiple sclerose (MS), Gilenya (ook bekend als fingolimod) "aanzienlijk en consequent de snelheid van het hersenen volume verlies vermindert" bij mensen met relapsing remitting MS. Deze bevindingen zijn een aanmoediging voor mensen met ALS gezien het feit dat afgelopen februari, ALS TDI een FDA-goedkeuring verkreeg voor een fase IIa klinische proef voor het testen van de veiligheid en verdraagbaarheid van Gilenya in ALS-patiënten.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The ALS Forum

28-02-2013

ALS TDI krijgt FDA goedkeuring om de Multiple Sclerose Drug Gilenya in ALS-patiënten te testen

"Het was spannend om te zien hoe snel de FDA onze vraag voor het testen van Gilenya in ALS-patiënten heeft nagekeken," zei Dr. Steve Perrin, ALS TDI CEO en CSO, over de goedkeuring van een fase IIa klinische proef voor het testen van Novartis' multiple sclerose drug Gilenya (ook bekend als fingolimod). In 2011 begon ALS TDI preklinische testen met Gilenya bij muizen omdat het werkingsmechanisme van de drug relevant leek. De resultaten van deze preklinische studies waren positief en begin 2012 heeft ALS TDI aangekondigd dat Gilenya een potentiële drug voor mensen met ALS zou kunnen zijn. ALS TDI plant de recrutering van patiënten snel te beginnen in sites gevestigd in Massachusetts, Californië, Georgia en Texas.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The ALS Forum
  

FDA geeft goedkeuring aan klinisch onderzoek naar TDI-132 (Gilenya) bij ALS-patiënten

Cambridge, Massachusetts (VS), 11 februari 2013

Het ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) heeft bekend gemaakt dat de Amerikaanse voedsel- en warenautoriteit (FDA) goedkeuring heeft gegeven voor een klinisch onderzoek naar de werking van TDI-132 (ook wel bekend als: fingolimod of Gilenya™) bij ALS. Fingolimod wordt momenteel op de markt gebracht door Novartis AG als Gilenya™, als middel tegen enkele vormen van multiple sclerosis.

Het nieuwe klinische onderzoek heeft de vorm van een fase IIA-onderzoek, met als belangrijkste doel het vaststellen of TDI-132/Gilenya veilig is voor ALS-patiënten en goed door hen wordt verdragen. ALS TDI, een non-profit biotechnologisch bedrijf, is de enige geldschieter voor dit klinische onderzoek, dankzij de steun van de ALS-gemeenschap. Onderzoekslocaties zijn onder meer het Massachusetts General Hospital in Boston; de University of California, Irvine in Orange, Californië ; de Georgia Health Sciences University in Augusta, Georgia; en hetMethodist Neurological Institute in Houston, Texas. Meer informatie is te vinden op: http://www.als.net/TDI-132.

“Het was geweldig om te zien hoe snel de FDA onze aanvraag om Gilenya te testen bij ALS-patiënten heeft behandeld ,” aldus Steve Perrin, PhD, Algemeen Directeur en Hoofd Wetenschapszaken van ALS TDI. “We staan klaar om patiënten te werven voor dit klinische onderzoek naar TDI-132. Het onderzoek is van groot belang omdat we te weten willen komen in hoeverre Gilenya gebruikt kan worden als middel bij ALS.”

“Het feit dat TDI-132 nu klinisch getest gaat worden geeft mij de hoop dat mensen met ALS binnenkort terug zullen kunnen vechten tegen de ziekte,” aldus Augie Nieto, zelf ALS-patiënt en voorzitter van de directieraad van ALS TDI. Door zijn betrokkenheid als hoofd van “Augie’s Quest” van de Muscular Dystrophy Association, heeft Nieto veel bijgedragen aan het financieren van het onderzoek dat aan het huidige klinische onderzoek vooraf is gegaan.

Onderzoekers van ALS TDI zijn in 2011 begonnen met preklinisch onderzoek naar TDI-132. Zij onderzochten in hoeverre TDI-132 in staat was bepaalde immuuncellen de toegang te verhinderen tot de hersenen en het ruggenmerg, waar zij motorneuronen zouden kunnen beschadigen. Het Instituut heeft bevestigd dat TDI-132 de circulatie van deze immuuncellen door de bloedbaan aanzienlijk vermindert, waardoor veel minder van deze cellen in het centrale zenuwstelsel kunnen doordringen. Ook verdere experimenten met TDI 132 in preklinische onderzoeken naar maatregelen tegen de ziekte hebben geleid tot positieve resultaten. In februari 2012 deelde het Instituut officieel mee dat TDI-132 het onderwerp zou worden van klinisch onderzoek.

ALS TDI heeft samengewerkt met het Northeast ALS Consortium (NEALS) aan de opzet van het klinische onderzoek. NEALS houdt toezicht op de uitvoering van het onderzoek.

Een formele beschrijving van het klinische onderzoek is beschikbaar op: http://www.als.net/ALS-Research/166/ClinicalTrials/

Veelgestelde vragen (FAQ) over het klinische fase IIA-onderzoek zijn te vinden op:http://www.als.net/docs/uploads/General_Information_about_ALS_TDI_Phase_IIA_Clinical_Trial_of_TDI-132_Gilenya_FAQs.pdf

Informatie over waarom TDI-132 (fingolimod/Gilenya) mogelijk gebruikt kan worden bij ALS is te vinden op:http://www.als.net/docs/uploads/Why_might_Gilenya_be_helpful_for_ALS.pdf

Over ALS
Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die leidt tot verlamming doordat motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg afsterven. Er bestaat geen geneesmiddel of effectieve behandeling voor de ziekte, en gemiddeld overlijden ALS-patiënten 2 tot 5 jaar na de diagnose. Jaarlijks wordt bij ongeveer 5000 mensen in de VS ALS vastgesteld; dit is ongeveer evenveel als het jaarlijkse aantal nieuwe multiple sclerose-patiënten. Momenteel telt de VS ongeveer 30.000 ALS-patiënten. Wereldwijd lijden zo’n 450.000 mensen aan ALS.

Over de ALS Therapy Development Institute (ALS TDI)
De missie van het ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) is het zo snel mogelijk ontwikkelen van effectieve therapieën voor het vertragen of stopzetten van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) voor de patiënten van vandaag. Om dit uitermate urgente doel te bereiken heeft ALS TDI een zeer grondig en gedegen onderzoeksprogramma opgezet. Tegelijkertijd is het Instituut wereldwijd de grootste aanjager van preklinische programma’s gericht op het testen van mogelijke therapieën, waaronder een scala aan kleine moleculen, eiwitbiologie, gentherapie en celtherapie. ALS TDI is het eerste non-profit biotechnologisch instituut ter wereld en opereert als een industriële organisatie. Er werken 30 professionele wetenschappers en het instituut evalueert jaarlijks tientallen potentiële therapieën. ALS TDI werkt samen met toonaangevende partijen in de wetenschap en het bedrijfsleven om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor ALS te versnellen. Partners zijn onder meer BiogenIdec, UCB, AestusTherapeutics, MDA en de RGK Foundation. ALS TDI is een officieel geregistreerde charitatieve non-profit organisatie. Meer informatie is te vinden op http://www.als.net/.

Bron: ALS TDI / StopALSnu