Les nouveaux résultats d'une analyse des données d'une étude Phase III recueillies auprès de plus de 3 600 personnes, ont montré que le nouveau médicament de Novartis en sclérose en plaques (MS), Gilenya (fingolimod) réduit « significativement et constamment le taux de perte de volume de cerveau » chez les personnes atteintes de Relapsing Remitting MS. Ces observations devraient être encourageantes pour les patients atteints de SLA, étant donné que ce février, ALS TDI a obtenu l'approbation de la FDA pour un essai clinique de Phase IIa pour tester l'innocuité et la tolérabilité du Gilenya chez des patients SLA.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : The ALS Forum

La FDA approuve un essai clinique de TDI-132 (Gilenya) patients SLA

11 février 2013 - CAMBRIDGE, MA

Le SLA Therapy Development Institute (ALS TDI) a annoncé aujourd'hui qu'elle a reçu l'approbation de la FDA pour mener un essai clinique de TDI-132 (aka: le fingolimod, Gilenya ™) dans la SLA. Le fingolimod est actuellement commercialisé par Novartis AG en tant que Gilenya ™ pour le traitement de certaines formes de sclérose en plaques.

Cet essai clinique a été lancé en tant que phase IIa avec le but principal de déterminer l'innocuité et la tolérabilité de TDI-132/Gilenya chez les personnes atteintes de la SLA. ALS TDI, une société de biotechnologie à but non lucratif, est le sponsor exclusif du financement de cet essai clinique, grâce à l'appui qu'elle a reçu de la communauté de la SLA. Site d'inscription en cours comprennent le Massachusetts General Hospital de Boston, l'Université de Californie, Irvine, Orange, Georgia Health Sciences University à Augusta, et méthodiste Institut neurologique à Houston, TX. Plus d'informations peuvent être trouvées en ligne ici: http://www.als.net/TDI-132 .

«C'était passionnant de voir comment rapidement la FDA revu notre application pour tester Gilenya chez les patients SLA», commente Steve Perrin, Ph.D., PDG et directeur scientifique de la SLA TDI. «Nous sommes impatients de commencer le recrutement des patients dans l'essai clinique de TDI-132 et franchir cette étape importante vers la compréhension ou non Gilenya est un traitement potentiel pour la SLA».

«Voir TDI-132 entrera en essai clinique de la SLA me donne l'espoir que les personnes vivant avec la SLA pourrait bientôt être en mesure de se battre», explique Augie Nieto, atteinte de SLA et président du conseil d'administration de la SLA TDI. Nieto, grâce à sa participation en tant que chef de la Muscular Dystrophy Association de "Quest Augie," a largement contribué au financement de la recherche qui a conduit à l'avancement de cet essai clinique.

ALS TDI chercheurs ont commencé des essais précliniques de TDI-132 en 2011 pour sa capacité à bloquer certaines cellules immunitaires de pénétrer dans le cerveau et la moelle cordon d'où ils peuvent causer des activités qui entraînent des dommages aux neurones moteurs. L'Institut a confirmé l'existence de TDI-132 permet de réduire considérablement la diffusion de ces cellules immunitaires dans le sang, ce qui entraîne moins d'entre eux s'infiltre dans le système nerveux central. D'autres expériences ont montré à la SLA TDI traitement avec TDI-132 entraîné une évolution positive fondée sur des mesures sur plusieurs maladies dans les études précliniques. En Février 2012, l'Institut a officiellement annoncé TDI-132 en tant que candidat clinique.

ALS TDI a travaillé avec le Consortium nord-est de la SLA (NEALS) sur la conception des essais cliniques. NEALS veillera à l'exécution de l'essai clinique.

Une liste officielle de l'essai clinique peut être trouvé ici: http://www.als.net/ALS-Research/166/ClinicalTrials/

Une FAQ sur l'essai clinique de phase II peut être trouvé

Informations sur les raisons TDI-132 (fingolimod / Gilenya) pourrait être utile pour la SLA peuvent être trouvés ici: http://www.als.net/docs/uploads/Why_mig … or_ALS.pdf

À propos de la SLA

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative progressive qui conduit à la paralysie, en raison de la mort des neurones moteurs de la moelle épinière et le cerveau. Il n'existe aucun remède connu pour la maladie. Environ 5.000 personnes aux Etats-Unis sont diagnostiquées avec la maladie chaque année, l'incidence est similaire à la sclérose en plaques. Cependant, l'absence de traitement efficace, le patient moyen ne survit que 2-5 ans après le diagnostic. Il ya environ 30.000 personnes aux Etats-Unis diagnostiqués SLA aujourd'hui. La population mondiale de patients atteints de SLA est estimé à 450.000.

À propos de l'Institut de la SLA Thérapie de développement (ALS TDI)
La mission de l' Institut de la SLA Thérapie de développement (ALS TDI) est de développer des thérapies efficaces que ralentir ou arrêter la sclérose latérale amyotrophique (SLA) dès que possible pour les patients d'aujourd'hui. Axée sur la satisfaction de cet impérieux besoin médical non satisfait, ALS TDI exécute un programme cible robuste de découverte, tout en fonctionnant plus grands efforts mondiaux pour préclinique valider agents thérapeutiques potentiels, y compris un pipeline de dizaines de petites molécules, des produits biologiques de protéines, les thérapies géniques et cellulaires des constructions . Première à but non lucratif dans le monde des biotechnologies institut, ALS TDI a développé une plate-forme à l'échelle industrielle, emploie 30 scientifiques professionnels et évalue des dizaines d'agents thérapeutiques potentiels chaque année. ALS TDI collabore avec les leaders à la fois dans les universités et l'industrie pour accélérer le développement de la SLA thérapeutique, y compris Biogen Idec, UCB, Aestus Therapeutics, MDA et RGK Fondation. ALS TDI est un 501 (c) 3 déposée organisme de bienfaisance à but non lucratif. Pour plus d'informations, s'il vous plaît visitez notre site Web à www.als.net .

Source : Communauté-SLA.org

ALS TDI reçoit l'approbation de la FDA pour tester le médicament Gilenya chez des patients SLA - Cliquez ici