Klinische voordelen van Tofersen voor ALS gekoppeld aan NfL-niveaus: proefgegevens
08-11-2022
Patiënten met vroege daling van NfL-niveaus vertoonden langzamere functionele achteruitgang
Vroege dalingen in neurofilament lichte keten (NfL), een biomarker van zenuwcelbeschadiging, na behandeling met Tofersen kunnen een langzamere ziekteprogressie voorspellen bij mensen met SOD1-geassocieerde ALS.
Patiënten die Tofersen vroeg kregen, hadden ook een aanzienlijk tragere verslechtering van de klinische functie dan patiënten die zes maanden later met de behandeling begonnen - met een verschil tussen de groepen na één jaar van 3,5 punten van de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) schaal.
Dat blijkt uit gegevens van fase 3 van de VALOR 1/2/3-fase studie (NCT02623699) en de lopende open-label uitbreiding (NCT03070119), die werden voorgesteld door BIogen, de ontwikkelaar van Tofersen, op de jaarlijkse bijeenkomst van het Northeast Amyotrophic Lateral Sclerosis (NEALS) Consortium.
De gegevens van VALOR en de uitbreiding ervan ondersteunden ook de aanvraag van Biogen bij de U.S. Food and Drug Administration voor wettelijke goedkeuring van Tofersen voor ALS. Die aanvraag wordt momenteel beoordeeld en een beslissing wordt verwacht tegen 25 april 2023.
Vertaling: Fabien
Bron: ALS News Today
