Neuraltus zoekt 30 miljoen $ voor nieuwe klinische studie met medicijn tegen ALS
15-10-2013
Neuraltus Pharmaceuticals Inc. wil $30 miljoen om een tweede klinische studie in fase II uit te voeren met een experimenteel medicijn tegen ALS dat een jaar geleden faalde in een studie in het mid stadium van ontwikkeling.
De studie met het middel NP-001 van het bedrijf in Palo Alto is belangrijk, omdat er geen erkende lange termijn therapieën zijn voor de ziekte Amyotrofische Laterale Sclerose, of ALS, waarbij patiënten overlijden binnen de drie jaar na de diagnose.
Richard Casey, Neuraltus´ nieuw benoemde CEO, zei woensdag op het forum van de biotechnologie industrie organisatie aan investeerders dat een fase IIb studie met 300 patiënten met de ziekte met musculaire atrofie zal beginnen met het recruteren van patiënten in het eerste kwartaal van 2014. De laatste patiënt zal worden gedoseerd inhet tweede kwartaal 2015, en eerste gegevens zullen er naar verwachting komen in het derde kwartaal 2015.
Tegen het einde van 2015, zei Casey, "zullen jullie weten of jullie $30 miljoen goed besteed waren."
Er zijn ongeveer 30.000 mensen met ALS in de Verenigde Staten en nog eens 50.000 in Europa, of wat Casey vertaalde als een 3 miljard dollar markt.
Neuraltus´ eerdere studie met 136 patiënten vond dat de ziekte niet verder evolueerde na zes maanden bij 27 procent van degenen die een hogere dosis van NP-001 kregen. De studie was echter niet statistisch significant omdat 11 procent van de patiënten die een placebo kregen ook de ziekte verergering niet kregen.
"In de groep met hoge dosis, is er duidelijk iets wat gebeurt," zei Casey.
De Food and Drug Administration wil gegevens zien uit "een grotere, betere studie," zei Casey.
Vantage Point Capital Partners en Latterell Venture Partners verwachten om deel te nemen in de $30 miljoen ronde, zei Casey.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: San Francisco Business Times
