Nieuwe EAN-richtlijnen over ALS-beheer gepresenteerd op de EAN 2023-meeting

Op de EAN 2023-meeting werden nieuwe richtlijnen gepresenteerd over het beheer van amyotrofische laterale sclerose (ALS). Ze worden waarschijnlijk nog voor het einde van het jaar gepubliceerd. Deze richtlijnen spruiten voort uit een samenwerkingsverband tussen EAN en ERN Euro-NMD. Drie nieuwe therapieën die op stapel staan, zouden trouwens een snelle aanpassing van deze richtlijnen kunnen vereisen.

De nieuwe ALS-richtlijnen werden tijdens EAN 2023 gepresenteerd door Philip van Damme, MD, PhD. Deze versie vervangt de eerdere richtlijnen uit 2012. Dr. Van Damme legde uit dat 26 onderzoeksvragen werden geïdentificeerd met behulp van het PICO-raamwerk, waaronder acht vragen die waren gebaseerd op de Britse NICE-richtlijnen (NICE-richtlijn NG42: ALS); de andere zestien waren nieuwe aanbevelingen.

Een hoeksteen van ALS-beheer is multidisciplinaire zorg, waarvoor het bewijsmateriaal meestal stoelt op observationele studies. Een typeploeg bestaat idealiter uit een ALS-neuroloog, een longspecialist, een professionele verpleegkundige, een specialist voor geestelijke gezondheid, een sociaal werker, een spraak/taal-patholoog, een diëtist(e), en een arts.

De voornaamste aanbevelingen over ziektewijzigende therapieën zijn de volgende:
1.    Riluzol dient levenslang te worden aangeboden aan alle ALS-patiënten vanaf de diagnose. “Eén enkele dagelijkse dosis van 50 mg kan al effectief zijn”, voegt Dr. Van Damme hier aan toe.
2.    Op cellen gebaseerde therapieën worden niet aanbevolen buiten de context van klinisch onderzoek totdat positieve resultaten uit een fase 3-onderzoek beschikbaar zijn.
3.    Edaravone en AMX0035 kregen beide tijdelijke aanbevelingen; het richtlijnencomité wacht de fase 3-resultaten af alvorens over te gaan tot een definitieve aanbeveling.
4.    Tofersen moet worden aangeboden als een eerstelijnsbehandeling voor patiënten met progressieve ALS die wordt veroorzaakt door mutaties in superoxide dismutase 1 (SOD1). De mogelijkheid van ernstige bijwerkingen moet worden besproken met de patiënt.

Er lopen gerandomiseerde en gecontroleerde studie naar voedingsinterventies. Voor gastrostomie ontbreken die, maar de richtlijnen bevelen aan de voordelen van een vroegtijdige plaatsing en de mogelijke risico’s van een laattijdige gastrostomie vanaf een vroeg stadium bespreekbaar te stellen.
Bij wijze van besluit sprak dr. Van Damme de hoop uit dat er spoedig een update beschikbaar zal zijn, aangezien het Europees Geneesmiddelenbureau volgend jaar drie nieuwe middelen gaat evalueren.

Referentie:
Van Damme P, et al. EAN guidelines on the management of amyotrophic lateral sclerosis in collaboration with ERN Euro-NMD. Session SPS02-3, EAN 2023 Annual Meeting, 1-4 July, Budapest, Hungary.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Physician’s Weekly