Bestaan ALS medicijn?

14-04-2011

Vraag het aan de dokter

Vraag: Hoe kan ik de vooruitgang van ALS vertragen? Ik versta dat er een geneesmiddel dat nu enig verschil kan maken en dan zijn er andere die verwacht worden?

Dr. Kasarskis: Dit is een vraag die elke persoon met ALS terecht stelt. Heden is er slechts een geneesmiddel dat door de FDA toegekend is om het leven van mensen met ALS te verlengen, en dat is riluzole (RilutekR). Dit is de 21ste eeuw en het lijkt erop dat we voor zowat alles geneesmiddelen hebben, en het is des te meer frustrerend voor patiënten en families om te horen dat we geen betere farmaceutische keuzes hebben als het erop aankomt de vooruitgang van ALS te vertragen en het verder leven te bestendigen. Er zijn verschillende studies die nu geleid worden en een nieuwe benadering voor geneesmiddelen wordt uitgetest.

Riluzole werd gemachtigd op basis van twee overlevingsstudies in de jaren 90 welke aantoonden dat riluzole het leven verlengde vergeleken met een placebo. Sommige mensen lezen of horen over de resultaten beschreven in het tussengevoegd pakket van riluzole en worden ontmoedigd, met de vraag “is dat alles?” Nadat de beginresultaten voor het bevestigen van riluzole aan de FDA onderworpen werden, toonde verder onderzoek aan dat het innemen van riluzole een duurzaam voordeel tot overleven opleverde.

In de toekomst zullen we ALS waarschijnlijk kunnen behandelen met combinatie therapie, ten zeerste op dezelfde manier als oncologie kanker behandelt, door niet op één enkel geneesmiddel terug te vallen om de gehele ziekte te genezen. Het is ook van belang bewust te zijn dat gedurende de beginnende studies van riluzole, ALS geneesheren de multidisciplinaire zorg niet zo aggressief gebruikten als nu. Het leven kan ook verlengd worden en zelfs uitgebreid door multidisciplinaire zorg te verkrijgen, wat de volle reeks oplossingen aangaat waarmee iemand met ALS te maken krijgt.

Vele klinische processen van geneesmiddelen bevinden zich in ontwikkelingsfase of zijn onderweg. Ceftriaxone, b.v., een antibioticum dat reeds goedgekeurd werd door de FDA, wordt bestudeerd om te bepalen of het (alleen of in combinatie met riluzole) de vooruitgang van de ziekte kan vertragen. (Ceftriaxone heeft andere effekten, behalve dat het een antibioticum is, maar ALS is niet besmettelijk). Dit is een multicenter studie op 60 plaatsen in Noord-Amerika, gecoördineerd door het Massachusetts General Hospital en gesteund door het National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). Voor meer informatie, klik op

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00349622;

Je zou het deelnemen aan dit of andere processen van geneesmiddelen in je omgeving moeten bediscussiëren. Als patiënten, staan we allen op de schouders van andere patiënten die vóór ons hun tijd en hun lichaam vrijwillig besteed hebben om deel te nemen aan een klinische studie van geneesmiddelen om te bewijzen dat onze medikatie voor de bloeddruk, of ons antidepressivum, of ons medicijn voor ALS veilig zijn en hun uitwerking hebben. Typische klinische processen vragen naar regelmatig testen en beoordelen. Ze zorgen gewoonlijk voor een groot psychologisch voordeel, net zoals het deelnemen aan iets dat ons begrip van ALS kan voortzetten en jou en andere patiënten onmiddellijk kan helpen in de toekomst.

Vertaling: Eric De Keyser

Bron: The exchange