Gefrustreerde ALS-patiënten zoeken de ingrediënten voor hun eigen medicament.

Er zijn patiënten die lijden aan ALS die gefrustreerd zijn omwille van de traagheid van klinische medicatie trials of die niet toegelaten worden tot zulke trials die trachten thuis hun eigen versie van een experimentele samenstelling te brouwen en dat uit te testen op zichzelf.

Die ingreep heeft belangrijke implicaties voor zowel de gezondheid van de gebruiker als voor het wetenschappelijk onderzoek. Totdat klinische trials uitgevoerd zijn weet niemand zeker of een medicament veilig of effectief is en of patiënten zichzelf schade kunnen toebrengen of erger nog het verloop van de ziekte kunnen versnellen. Onderzoekers maken er zich zorgen over dat patiënten die online meedelen dat een zelfgemaakt geneesmiddel niet werkt op die manier andere patiënten weerhouden om in een lopende trial te blijven meewerken.

De patiënten die experimenteren met die zelfgemaakte geneesmiddelen beweren dat het de moeite loont om dat berekend risico te nemen omdat de gemiddelde levensverwachting niet meer dan twee tot vijf jaar na diagnose bedraagt en dat er geen effectieve behandelingen bestaan. Veel patiënten stellen dat zij de evolutie van hun ziekte willen vertragen in de hoop dat er nog op tijd een effectieve therapie zal gevonden worden die hen nog net op tijd zal redden.

ALS treft 30.000 mensen in de Verenigde Staten.

Ben Harris, een 45 jaar oude medisch fysicus uit Bloomington Indiana, kreeg in januari 2011 een ALS diagnose en neemt nu een zelfgemaakt medicament. Hij zegt: “Wij hebben simpelweg geen tijd om te wachten op de resultaten van klinische trials. Onze levensduur is veel korter dan de tijd die de FDA nodig heeft om een geneesmiddel goed te keuren.” Op dit moment beantwoordt Harris vragen per email omdat zijn spraak zo moeilijk verstaanbaar is geworden omwille van de ziekte.

Steven Perrin, president en CEO van het ALS Therapy Department Institute in Cambridge Mass., zegt het zo: “Patiënten hebben het recht om te doen wat zij willen met hun gezondheid en met de geneesmiddelen die zij innemen. Maar uiteindelijk willen wij allemaal het voordeel genieten van geneesmiddelen en daarom moet de ontwikkeling van geneesmiddelen doorheen een streng proces verlopen.” Zijn departement test en helpt geneesmiddelen ontwikkelen en herbergt een online chat groep waar veel patiënten informatie uitwisselen.

Het is een aanvaard onderdeel van de wetenschappelijke traditie dat wetenschappers soms zichzelf als proefpersonen gebruiken voor experimenten, ook van kankerpatiënten en anderen met levensbedreigende ziekten weten wij dat zij zelfmedicatie toepassen met vitaminepreparaten, speciale thees en merkloze geneesmiddelen. Maar de pogingen van pALS om in de vroegste stadia van hun ziekte gebruik te maken van zelfgemaakte versies van medicamenten, die nog in een vroeg stadium van klinische trial verkeren en dus geen FDA goedkeuring genieten, is een van de meest dramatische fenomenen van doe-het-zelf wetenschap.

Gedreven door de wanhoop die voortkomt uit het lijden aan een fatale ziekte, maakten pALS gebruik van het internet om informatie uit te wisselen met anderen die deelnemen aan de trial voor NP001, een samenstelling gemaakt door Neurlatus Pharmaceuticals Inc, een kleine biotechnische firma uit Palo Alto in Californië. Die pALS zijn er ook in geslaagd om legaal neergelegde documenten van de firma zoals patenten te pakken te krijgen. Zij lezen ook wetenschappelijke papers die door onderzoekers en doctors die aan het testen deelnemen gepubliceerd worden. NP001 is ontworpen om inflammatie (ontsteking) te behandelen van het centraal zenuwstelsel en om hopelijk de snelle ontwikkeling van ALS te vertragen.

De firma publiceerde in 2010 het resultaat van een trial in een vroeg stadium met 32 pALS die diende om de veiligheid van het in te spuiten geneesmiddel uit te testen. Op dit moment is er een Fase II studie lopende die test naar de efficiëntie. Andrew Gengos de CEO van Neuraltus meldde in een email dat hij geen commentaar kon leveren voordat zowel de Fase II afgerond en het resultaat ervan gepubliceerd zijn. Tegen het einde van het jaar worden voorlopige resultaten verwacht. Zelfs indien de resultaten veelbelovend zouden zijn moet de firma nog een ruimer Fase III onderzoek opzetten alvorens een verzoek tot nazicht en goedkeuring te kunnen richten naar het FDA. Die laatste fase zou dus nog meerdere jaren op zich kunnen laten wachten.

Eric N. Valor is een patiënt die vragen beantwoordt via email omdat hij verlamd is aan armen en benen en beademing krijgt. Hij hielp mee aan het uitvoeren van de zelfgemaakte versie van NP001. Eric heeft een website opgezet die gegevens tracht te verzamelen. Zowat 28 pALS hebben gegevens uitgewisseld op de site PatientsLikeMe, een firma die gezondheidsgegevens deelt die bijdragen om resultaten te analyseren en die bevindingen van doe-het-zelf medicatietrials met lithium publiceert.

Valor zegt dat hij goed wist dat hij toch niet in aanmerking zou komen voor de NP001 trial omwille van zijn beperkingen. Sommige trials vereisen de deelname van patiënten die al 24 maandenlang of minder symptomen hebben en die geen mechanische beademingsbijstand nodig hebben, in de hoop dat tekenen van efficiëntie van een geneesmiddel gemakkelijker te bepalen zouden zijn bij minder ver ontwikkelde patiënten.

Valor maakte kennis met NP001 via een nieuws mededeling. Hij traceerde de gepubliceerde onderzoeksdocumenten die hem overtuigden dat de samenstelling natriumchloriet was, een chemische stof die in meerdere vormen voorkomt en die gebruikt wordt in de openbare watervoorziening. Een vriend vond online de neergelegde patenten van de onderzoeker van NP001. Diezelfde vriend consulteerde een ingenieur van de watervoorziening voor verdere details en las milieurapporten om inzicht te krijgen in de graad van toxiciteit. De chemische stof is gemakkelijk online te bestellen en is goedkoop. Valor schat dat hij er minder dan 150 dollar voor uitgaf.

Het natriumchloriet wordt, gemengd met gedistilleerd water, toegediend aan Valor door een voedingsbuis gedurende drie dagen in een week en een week per maand. Valor zegt dat hij deelnemers verwittigt dat de chemische stof minder doeltreffend is dan NP001 en dat de eigen toediening enkel bedoeld is om tijd te kopen totdat NP001 beschikbaar is.

Jonathan D. Glass, professor neurologie en pathologie aan de Emory Universiteit en directeur van het Emory ALS centrum, is een van de NP001 onderzoekers. Hij zegt bezorgd te zijn dat: “deze mensen zichzelf schade zouden toebrengen. Wie weet immers wat zij allemaal klaarmaken in hun keukens.” Hij vindt dat patiënten moeten meewerken met medici en registratiebeambten om manieren te vinden die het ontwikkelingsproces van het geneesmiddel kunnen bespoedigen. “Ik voel hun pijn omdat het allemaal niet veel vlugger kan, maar ik denk niet dat je dat allemaal kan doen zonder de medisch bestel.”

Ben Harris werd opgenomen in de Fase II trial van NP001. Hoewel geen enkele patiënt weet of hij al dan niet het geneesmiddel of de placebo toegediend krijgt, stelt Harris dat hij een enorm verbetering ondervond van zijn slikmogelijkheden na de eerste infusie met NP001 die hij ontving. Nadat hij niet langer meer de infusie toegediend kreeg in het kader van de Neuraltus trial wenste hij er mee verder te gaan. Hij was wel bezorgd over het feit dat het innemen van natriumchloriet zonder werking zou blijven omdat het geneutraliseerd zou worden in zijn maag. In januari begon hij met injecties om de drie weken. Hij stelt dat hij geen nevenwerkingen ondervindt. Harris zegt dat hij Neuraltus niet geïnformeerd heeft over zijn gebruik, maar hij is van mening dat het niet storend kan inwerken op de geformaliseerde trial omdat hij pas nadat de Fase II infusies met NP001 afgerond waren op eigen houtje begon.

Harris is er niet zeker van of hij nu voordeel ondervindt van zijn eigen methode, maar zegt toch dat hij verleden week na inname van zijn preparaat ’s avonds reeds beter kon slikken. Hij zegt dat het echte bewijs pas zal komen wanneer de deelnemers de analyse kunnen doen van de gegevens die online verzameld worden. Maar, hij zegt te weten dat de resultaten nooit zullen te vergelijken zijn met dat waar Neuraltus mee bezig is.

De patiënten die op eigen initiatief werken hebben geen controle groep. Elke patiënt beslist zelf hoeveel hij neemt en sommigen stoppen er mee indien zij geen voordeel gewaar worden. Alle gegevens zullen voor het publiek toegankelijk zijn, en Harris voegt er aan toe: “de discussie over het feit of natriumchloriet de progressie van ALS al dan niet vertraagd zal zich nu afspelen tussen alle partijen: patiënten, onderzoekers en de medio, en niet meer alleen tussen medici en de FDA.”

Een versie van dit artikel verscheen op 16 april 2012 op pagina A2 in sommige edities van The Wall Street Journal zoals die in de Verenigde Staten verspreid werd met de titel: Frustrated ALS Patients Concoct Their Own Drug.

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: The Wall Street Journal

Patiënten nemen het wetenschappelijk onderzoek in eigen handen