Patiënten nemen het wetenschappelijk onderzoek in eigen handen

← ga terug naar Gefrustreerde ALS-patiënten

Door KATIE MOISSE |voor Good Morning America

Hoewel zijn lichaam hem in de steek laat is de geest van Eric Valor nog steeds sterk. In 2004 kreeg de 43 jarige Eric de diagnose ALS. Hij hangt van machines af om te bewegen, te praten, te eten en te ademen, maar dat belet hem niet om op eigen initiatief zijn eigen medicatie uit te kiezen.

Via hulp wordt Valor geïnjecteerd met natrium chloride, een product dat gebruikt wordt voorj waterbehandeling. Eric krijgt die ‘medicatie’ via een voedingsbuis en hij is er van overtuigd dat het de actieve component is in NP001, een experimenteel geneesmiddel van Neuraltus Pharmaceuticals Inc. Ook andere patiënten volgen het voorbeeld van Eric.

“Aanvankelijk wilde ik mijn initiatief geheim houden totdat ik met overtuiging zou kunnen melden dat het veilig was en zelfs marginaal effectief”, zegt Valor die in oktober 2011 begon met de inname van natrium chloride. “Maar mijn geheim werd onthuld, waarop ik een website aanmaakte om daarmee de best mogelijke gegevens op te vangen die ik kon.”

Vanuit zijn speciaal bed thuis in Santa Cruz in Californië gebruikt Valor alleen zijn ogen om een computer te bedienen die gemonteerd is op het plafond. Die opstelling vond hij zelf uit toen hij nog werkte als computerspecialist. Nu is hij in staat om zich een beeld te vormen van de evolutie van zijn eigen ziekte en die van ongeveer twee dozijn andere pALS die natrium chloride gebruiken.

Hij hoopt dat het aangemaakte middel voor hem de tijd kan kopen totdat NP001 goedgekeurd wordt door de FDA.

Specialisten beweren echter dat zijn doe het zelf aanpak gevaarlijk is.

Dr. Jonathan Glass, neuroloog en directeur van het Emory ALS Center in Atlanta zegt: “Het is eerder angaanjagend. Ik denk dat dit een uiting is van de wanhoop die leeft bij deze mensen, zij gebruiken iets dat niet volgens strikte standaarden gemaakt werd waarvan er geen enkel bewijs bestaat dat het zou werken.”

Maar pALS zijn nieuwsgierig om vast te stellen of natrium chloride snel werkt en dat volledig op hun eigen manier. Zij zijn zo gefrustreerd door de voortgang van het klinisch onderzoek dat zij zich verenigd hebben om het beste spoor te volgen op de snelste wijze, van niet officieel verspreide middelen met stamcel transplantatie tot nu nagemaakte NP001. Het is verre van een deskundig ontworpen klinische trial met een controle groep die dient om het fameuze placebo effect uit te vlakken.  Nochtans plaatst dit doe het zelf ontwerp de patiënten opnieuw in een controlepositie.

Jamie Heywood, mede oprichter van de online patiëntengemeenschap PatientLikeMe zegt daarover: “Ik vind niet dat iemand het recht mag opeisen om patiënten te verbieden om te kiezen voor hun eigen ontwerp. Ik bekijk het vanuit een soort niveau van mensenrechten, het recht op leven, vrijheid en het streven naar geluk. Het is geen recht om te slagen maar wel een recht om zijn eigen weg te gaan.” 

Stephen, de broer van Heywood stierf in 2006 van ALS op zevenendertig jarige leeftijd. “Wij deden een stamceltransplantatie bij Stehphen, die gebaseerd was op gegevens van Parkinson ratten. Het was een intuïtief spoor en wij dachten dat het de moeite loonde om dat te volgen.”, zegt Jamie Heywood.

Maar natrium chloride brengt de intuïtie op een ander niveau. Onderzoeksrapporten en patent aanvragen suggereren dat het vaag genoemde NP001 natrium chloride zou kunnen zijn, maar Neuraltus Pharmaceuticals Inc. heeft de formule van het geneesmiddel niet publiek bevestigd. Neuraltus heeft ook niet dadelijk op vragen geantwoord. De resultaten van de Fase II klinische trial van NP001 worden niet vroeger verwacht dan op het einde van dit jaar.

Zelfgemaakte behandelingen : Te veel informatie?

De doe het zelf natrium chloride trial toont aan dat er gebrek is aan effectieve behandelingen in een zee van veelbelovende voorlopige gegevens. Gegevens, die vroeger opgesloten bleven in medische tijdschriften die alleen door abonnees gelezen werden, kunnen nu grotendeels aangetroffen worden in online vorm.   

Heywood zegt daarover: “Nu hebben wij meer informatie, maar wij weten niet wat die betekent. De algemene toegang tot die soort van informatie en het gebrek aan controle over hoe mensen die moeten gebruiken zal wellicht leiden naar een slachtoffer. Iemand zal sterven doordat hij een fout maakt omdat informatie snel binnenkomt terwijl wij op dat moment nog niet over de instrumenten beschikken om die te begrijpen.”

Patiënten zijn vaak radeloos om hun ziekte te vertragen en dat zal dodelijk zijn binnen de vijf jaar of mogelijk nog eerder.

Maar Valor vindt dat radeloosheid beter buiten de behandelingsbeslissingen gehouden wordt. Hij zegt het zo: “Radeloosheid leidt naar irrationele gedachtegangen en die leiden dan weer naar irrationele handelingen.” Hij denkt dat pALS vaak het slachtoffer worden van sjoemelaars en aftroggelaars.

Verder zegt hij: “Radeloze mensen zijn ideale doelwitten voor mensen zonder scrupules. Dat was trouwens een van de redenen waarom de FDA werd opgericht, samen met de eis dat producenten veiligheid en effectiviteit moeten bewijzen alvorens tot publieke verkoop te kunnen overgaan. Spijtig genoeg is niet alle bureaucratie geschikt voor alle situaties en hebben pALS helaas geen tijd om te wachten.”

Valor zegt dat pALS behandelingen grondig moeten bestuderen door studies te lezen en door te spreken met specialisten, met inbegrip van hun eigen dokters. En degenen die denken dat zij niets te verliezen hebben moeten nog eens een keer extra goed nadenken.

Hij besluit: “Elke dag is kostbaar voor pALS en alles wat hun aantal dagen vermindert of hun dagen pijnlijker en grauwer maakt moet simpelweg vermeden worden. Vraag maar aan de familie van gelijk welke levende of overleden pALS of zij niet zouden kiezen voor zelfs maar een dag meer die stralend en gelukkig samen kan doorgebracht worden.”