Kadimastem gaat klinische studie voor veelbelovende ALS-therapie voorbereiden
14-04-2015
(verkorte versie)
Deze week heeft Kadimastem, een innovatief Israëlisch biotechnologiebedrijf gericht op de industriële ontwikkeling en commercialisering van op menselijke pluripotente stamcellen (hPSC)-gebaseerde therapeutische oplossingen voor de neurodegeneratieve ziekten Multiple sclerose (MS) en Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), aangekondigd dat zij voornemens is om met menselijke proeven die zijn stamcel technologie gebruiken om ALS te behandelen te beginnen en dit in de tweede helft van 2016.
Deze aankondiging komt nadat het bedrijf veelbelovende preklinische experimentele bevindingen had vrijgegeven wat resulteerde in een ongekend 24 uur antwoord van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met een aanbeveling om verder te gaan met het proces van goedkeuring en de daaropvolgende productontwikkeling voor de beoordeling van de veiligheid in een klinische studie.
In een persbericht over de FDA aanbeveling zei Dr. Revel: "We zijn erg aangemoedigd door de snelle respons van de FDA, wat ons toelaat om het volgend stadium van de ontwikkeling van het product met cellulaire therapie voor ALS-patiënten sneller aan te vatten."
Deze mening werd gedeeld door zijn collega Yossi Ben-Yossef, Kadimastem’s CEO, "ALS is een ongeneeslijke ziekte zonder effectieve behandeling vandaag. Het snelle antwoord van de FDA stelt ons in staat om vooruit te gaan en over te gaan naar de klinische ontwikkeling van een unieke op embryonale stamcel gebaseerde behandeling voor ALS."
In een persbericht over de aankondiging, verklaarde Arik Hasson, Kadimastem’s vice president voor R&D "We kunnen die cellen in grote hoeveelheden produceren zonder dierlijke componenten met behulp van industriële methoden. Ze dienen als grondstof voor de gedifferentieerde cellen. We slaan ze bevroren op en produceren vervolgens functionele astrocyten voor de hersenen."
Hasson zei verder, "ons product zal niet op maat worden gemaakt, wat voor een ietwat minder dure productie zorgt. Bovendien kan het worden gebruikt bij patiënten bij wie de ziekte vergevorderd is en die niet behandeld kunnen worden met hun eigen cellen. Maar we hopen dat er testen komen die behandeling mogelijk maken zodra de patiënt gediagnosticeerd wordt."
Alle belanghebbenden van de ALS-gemeenschap, patiënten, mantelzorgers, zorgverleners en onderzoekers zullen ongeduldig wachten op de resultaten van de klinische studie.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: ALS News Today
Succes met Kadimastem in de eerste dierproef voor behandeling van ALS - Klik hier
