Tweede klinische studie met diafragma pacing beëindigd na verontrustende resultaten

Een tweede Europese klinische studie voor het testen van de werkzaamheid van het NeuRx diafragma pacing systeem (DPS) in ALS is voortijdig gestopt, als gevolg van bewijs van schadelijke effecten van het apparaat. De RespistimALS, geleid door Jésus Gonzalez-Bermejo en Thomas Similowski van Assistance Publique - Hôpitaux de Paris in Frankrijk, om te onderzoeken of het inplanteren van DPS vroeg in de loop van de ziekte, vóór het begin van hypoventilatie, de respiratoire daling kon temperen bij ALS-patiënten. Alle studiedeelnemers kregen het apparaat geïmplanteerd, maar alleen bij de behandelingsgroep werd deze geactiveerd. Als reactie op de recente beëindiging van de DiPALS studie, als gevolg van een toename in sterftecijfer van ALS-patiënten met DPS, werd een interim analyse van de Franse gegevens verricht, die soortgelijke bevindingen opleverde. Deze gegevens hebben vraagtekens doen ontstaan rond de voordelen van DPS, die in de VS wordt geïmplanteerd in ALS-patiënten sinds 2011 onder een humanitaire vrijstelling voor apparaten, verleend door de FDA. 

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The ALS Forum

 

Synapse Biomedical zal gegevens presenteren over NeuRx, het Diafragma Pacing Systeem bij ALS-patiënten

03-09-2015

Verkorte versie...

Synapse biomedical Inc., het bedrijf dat het NeuRx Diafragma Pacing Systeem (DPS) commercialiseert, heeft onlangs aangekondigd dat het gegevens zal presenteren over zijn Post goedkeuring studie (Post Approval Study PAS), een multicenter studie die de veiligheid van DPS en het voordeel voor overleving aantoonde, en dit tijdens de 26 ^ste Internationale Conferentie van ALS/MND. De gegevens zullen gepresenteerd worden door Dr. Robert Miller, hoofdonderzoeker van de studie en medisch directeur van het Forbes Norris ALS/MDA Research Center op CPMC in San Francisco. …

De PAS klinische studie werd uitgevoerd in 11 centra in de Verenigde Staten. De patiënten selectie werd uitgevoerd volgens goedgekeurde criteria voor het gebruik ervan door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA); in totaal namen 60 patiënten deel aan de studie.

De resultaten toonden dat ALS-patiënten na implantatie, een mediane overleving hadden van 20,9 maanden, wat strookt met de overlevingskans van de patiënt waargenomen in de oorspronkelijke en beslissende IDE studie waaraan 106 patiënten in 8 klinische centra deelnamen.

"De PAS studie ondersteunt onze oorspronkelijke bevindingen van de beslissende IDE studie namelijk dat DPS de patiënt overleving kan verlengen. Deze IDE cruciale studie, door de FDA nagezien om middenrif pacing in de VS voor ALS-patiënten goed te keuren, toonde een mediane overleving van 19.7 maanden na implantatie. Wij hebben vertrouwen in de veiligheid en het therapeutisch nut van DPS als patiënten zorgvuldig geselecteerd worden en gescreend worden volgens de goede criteria," zei Anthony Ignagni, President en Chief Executive Officer van Synapse biomedical in een persbericht.

"We werken aan lopende klinische studies, zoals de PAS en de NEALS gerandomiseerde gecontroleerde studie om de veiligheid en de voordelen van middenrif pacing voor mensen met ALS, te verduidelijken "voegde Mike Fritz, VP Clinical en Regulatory Affairs eraan toe.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS News Today

 

Studie suggereert dat middenrif pacing mogelijks schadelijk is in ALS

11-08-2015

Diafragma Pacing Systemen (DPS) leveren elektrische impulsen aan het middenrif om spiercontractie te stimuleren en ademhalingsfunctie te verbeteren. In 2011 kreeg de NeuRX DPS, via humanitaire vrijstelling voor apparatuur, goedkeuring in de VS van de FDA voor de behandeling van respiratoire insufficiëntie bij ALS-patiënten, en werd sindsdien op grote schaal ingevoerd in ALS-klinieken (Zie mei 2012 nieuws). Volgens het verslag in het nummer van 30 juli van de Lancet Neurology, heeft de eerste gerandomiseerde, gecontroleerde klinische studie om de effectiviteit van DPS met niet-invasieve ventilatie (NIV) in vergelijking met NIV te evalueren, alleen teleurstellende resultaten opgeleverd. De multicenter klinische studie in het Verenigd Koninkrijk, genaamd DiPALS, vond dat overleving gemiddeld 11 maanden korter was in de groep van patiënten met DPS. Deze bevindingen suggereren dat middenrif pacing niet algemeen gunstig is voor ALS-patiënten, en vindt dat nadere analyse van de redenen voor de discrepante bevindingen met voorafgaande studies, vereist is.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The ALS Forum

Veiligheid en werkzaamheid van middenrif pacing bij patiënten met respiratoire insufficiëntie door amyotrofische laterale sclerose (DiPALS): een multicenter, open label, gerandomiseerde studie

Samenvatting

Achtergrondinformatie
Niet-invasieve ventilatie is onderdeel van de standaardzorg voor de behandeling van respiratoire insufficiëntie bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het NeuRx RA/4 middenrif pacing systeem heeft, via humanitaire vrijstelling voor apparatuur, goedkeuring gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration voor de behandeling van respiratoire insufficiëntie bij patiënten met ALS. Ons doel was om de veiligheid en werkzaamheid van het middenrif pacing systeem bij patiënten met respiratoire spierzwakte vanwege ALS aan te tonen.

Methoden
We deden een multicenter, open, gerandomiseerde, gecontroleerde studie in zeven gespecialiseerde ALS en respiratoire centra in het Verenigd Koninkrijk. Deelnemers die in aanmerking kwamen, waren 18 jaar of ouder met een, laboratorium ondersteunde, diagnose van waarschijnlijke, klinisch waarschijnlijke of klinisch duidelijke ALS; met stabiele Riluzol behandeling gedurende ten minste 30 dagen en respiratoire insufficiëntie. We hebben willekeurig deelnemers toegewezen (1:1) via een gecentraliseerd, via web, randomisatie systeem met minimalisering voor leeftijd, geslacht, geforceerde vitale capaciteit en bulbaire functie, om ofwel niet-invasieve beademing plus pacing met het NeuRx RA/4 middenrif pacing systeem ofwel niet-invasieve beademing alleen, te krijgen. Patiënten, verzorgers en beoordelaars van resultaten waren bekend met de toewijzing van behandeling. De belangrijkste parameter was algemene overleving, gedefinieerd als de tijd tussen het randomiseren en overlijden, ongeacht de oorzaak. De analyse was gebaseerd op’ intention to treat’. De studie is geregistreerd met ISRCTN nummer 53817913.

Bevindingen
Tussen 5 december 2011 en 18 december 2013 hebben we willekeurig 74 deelnemers toegewezen om ofwel niet-invasieve beademing alleen (n = 37) ofwel niet-invasieve beademing plus middenrif pacing (n = 37) te krijgen. Op 18 december 2013 heeft het Data Monitoring en Ethisch Comité (DMEC) de opschorting van de recrutering aanbevolen op grond van de algemene overleving cijfers. De gerandomiseerde deelnemers zetten, conform het protocol, de studie voort tot en met 23 juni 2014, de dag waarop de DMEC stopzetting van pacing bij alle patiënten adviseerde. Follow-up evaluaties liepen tot het geplande einde van de studie in December 2014. Overleving was korter in de niet-invasieve beademing plus pacing groep dan in de niet-invasieve beademing groep (mediaan 11·0 maanden [95% CI 8·3 – 13·6] vs 22·5 maanden [13·6-niet bereikt]; aangepaste hazard risk ratio 2·27, 95% CI 1·22-4·25; p = 0·009). 28 (76%) patiënten overleden in de pacing groep en 19 (51%) patiënten overleden in de niet-invasieve beademing groep. We registreerden 162 ongewenste nevenwerkingen (5·9 gebeurtenissen per persoon/jaar) in de pacing groep, waarvan 46 ernstig waren, in vergelijking met 81 (2·5 gebeurtenissen per persoon/jaar) in de niet-invasieve beademing groep, waarvan 31 ernstig waren.

Interpretatie
Het toevoegen van middenrif pacing aan de standaardzorg namelijk niet-invasieve ventilatie, ging gepaard met gedaalde overleving bij patiënten met ALS. Onze resultaten suggereren dat diafragma pacing niet gebruikt moet worden als routine behandeling voor patiënten met ALS met respiratoire insufficiëntie.

Financiering
Het Nationaal Instituut voor gezondheid onderzoek Health Technology Assessment Programme; de Motor Neurone Disease Association van Engeland, Wales en Noord-Ierland.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Lancet Neurology

07-01-2016 - Studie naar de effectiviteit van het NeuRx RA/4 middenrif pacing systeem

07-01-2016 - Recrutering middenrif pacing studie na FDA goedkeuring voltooid