Onderzoeksconferentie over snelle therapieontwikkeling verkent meest veelbelovende ontwikkelingen

Eind september nodigde de ALS Association experten in ALS-onderzoek uit voor een driedaagse conferentie om te discussiëren over en samen te werken rond de meest veelbelovende therapeutische ontwikkelingen: antisense aminozuren, gentherapie en stamceltherapie. Onderzoekers uit het hele land kwamen naar de conferentie, die werd gesponsord door de New York afdeling en in het centrum van Banbury in Cold Spring Harbor Laboratory in Huntington, New York gehouden werd. Het evenement was een uitstekende gelegenheid voor deze onderzoekers om hun updates over hun voortgang te presenteren, waarvan enkele hieronder beschreven zijn.

Antisense therapie

Men denkt dat antisense aminozurentherapie de beste hoop biedt voor de twee belangrijkste genetische vormen van ALS, veroorzaakt door mutaties in het SOD1-gen en in het C9orf72-gen. Het doel van deze therapie is om de messenger RNA in deze genen te vernietigen voordat het het ziekteproces kan voortzetten en schade toebrengen aan iemands motorische neuronen.

Op de conferentie spraken onderzoekers van de Universiteit van Washington in Saint Louis over hun werk dat de efficiëntie van een vorm van antisense behandeling test die zich richt op SOD1 en die wordt toegediend door injectie in de ruimte rondom het ruggenmerg. Deze methode bewees tot nu toe veilig te zijn bij mensen met ALS en onderzoekers plannen klinische trials verder in. Onderzoekers van de Universiteit van Californië in San Diego meldden ook dat een antisense trial tegen de C9orf72-mutatie in ontwikkeling is en naar verwachting eind 2016 zal beginnen.

Gentherapie 


Bij gentherapie wordt een gen in het zenuwstelsel ingebracht dat de cellen binnendringt en vervolgens actief wordt (dat wil zeggen dat het een groot aantal RNA-kopieën produceert) om een therapeutische stof te maken. Een voordeel van gentherapie is dat het gen voor een langere periode, waarschijnlijk voor maanden, maar soms zelfs tot vijf jaar lang actief blijft.

Verschillende onderzoekers beschreven hun werk over de ontwikkeling van ALS-gentherapie. Bij Voyager Therapeutics in Cambridge, Massachusetts, werd een gen gericht op SOD1 gemaakt dat wordt getest in diermodellen. Onderzoekers hebben plannen om deze therapie naar menselijke trials over te brengen in de toekomst. Onderzoekers van de Ohio State University werken ook aan een therapie die de progressie van spinale musculaire atrofie, een motorneuronziekte vergelijkbaar met ALS, zou kunnen vertragen. Als dit door verdere tests wordt ondersteund, zou dit een belangrijk bewijs van principe kunnen opleveren voor gentherapie.

Stamcel therapie

Vandaag worden stamcellen in vele laboratoria gebruikt voor onderzoek naar de oorzaken van en behandelingen voor ALS. Tijdens de conferentie hebben onderzoekers gemeld dat een lopende studie met stamcellen, geïmplanteerd in het ruggenmerg ter verbetering van de gezondheid van de verslechterende motorische neuronen, tot nu toe veilig bleek te zijn, waarbij de cellen in leven blijven. Deze behandeling heeft echter niet geleid tot een meetbare verandering in de progressie van de ziekte.

Bovendien hebben onderzoekers van het Cedars-Sinai ziekenhuis in Los Angeles stamcellen gecreëerd om overtollige groeifactoren vrij te geven die ontworpen zijn om motorische neuronen te helpen de toxische effecten van het ALS-ziekteproces te overwinnen. Een eerste veiligheidsstudie met 18 personen zal waarschijnlijk begin 2016 beginnen.

What's Next?

"Ons doel bij deze kleine wetenschappelijke bijeenkomsten is om de leidende onderzoekers aan te moedigen om deel te nemen aan een vrije stroom van dialoog die belangrijke ideeën kunnen bijbrengen, om te wijzen op de zwakke punten van de aanpak die moeten versterkt worden en om samenwerking te bevorderen om het werkveld vooruit te duwen" zei Lucie Bruijn, Ph.D., M.B.A., Chief Scientist voor de ALS Association. "Op basis van deze criteria was de vergadering een geweldig succes." "De opwinding onder onze onderzoekers over de progressie van ALS-therapie is wat het werkveld vooruit drijft," Dr. Bruijn reageerde. “Hun inzet voor het vinden van de meest effectieve behandelingen in het kortst mogelijke tijdsbestek is wat we hierop deze vergadering zagen, net zoals we elke dag zien”. We zijn allemaal aangemoedigd door de vorderingen op het werkveld en we weten dat we nog harder moeten blijven werken om ze nog sneller vooruit te stuwen".

Vertaling: ALS Liga: Girma

Bron: ALS Association