Vertrouwelijke gegevens van de klinische fase 2 ALS-studie van Genervon vrijgegeven en bekendgemaakt

PASADENA, Californië

Genervon Biopharmaceuticals LLC ("Genervon") heeft vandaag aangekondigd dat zij de data van de GM604 (aka GM6) klinische fase 2a studie heeft gepubliceerd in F1000Research. De vertrouwelijke gegevens werden gepubliceerd voor nazicht door derden (open peer review). De data hebben gunstige veranderingen in ALS-biomarkers en verbeterde klinische en functionele metingen in ALSFRS-R en FVC getoond tijdens de fase 2a klinische studie alsook bij een ALS-patiënt in ‘n vergevorderd stadium. De resultaten van de biomarkers in de GALS-001 suggereert dat GM6 de ALS-ziekte via multipele wegen moduleert.

Onze resultaten suggereren een mogelijks tripartite actiemechanisme waardoor GM6 de overleving van motorische neuronen in ALS-patiënten zou kunnen verlengen. Ten eerste, door het verminderen van de expressie van SOD1, zou GM6 de accumulatie van pathologische klonters van SOD1 in motorische neuronen kunnen blokkeren. Ten tweede, door het verminderen van de expressie van mitochondriale genen en een potentieel teveel aan mitochondriën (minder totale tau), zou GM6 de manier van (intrinsieke) mitochondriale apoptose kunnen verstoren. Ten derde lijkt GM6 de ontwikkelings- / mitotische (Cystatin C), trajecten te activeren die mogelijks cel reparatie, axonogenese en het neuron projectie zouden kunnen bevorderen.

GM6 is geen cocktail van verschillende moleculen. Dit is een endogene (uit de embryonale fase) tyrosine kinase regelende factor die motoneuronen voedt. GM6 bindt aan de receptoren van insuline, IGF1 receptoren en menselijke receptoren IGF2 van het zenuwstelsel.

Hoewel een grotere studie nodig is om deze bevindingen te bevestigen, zijn de resultaten bemoedigend en een ondersteuning voor GM604 als kandidaat ALS-medicijn. Genervon plant een fase 3 ALS-studie in 2017 in de Verenigde Staten. Details van de recrutering worden later aangekondigd. DOI: 10519.1

Deze link is een samenvatting van Genervon’s GM604, waarin 10 belangrijke links op één pagina over de ontdekking en de geschiedenis van GM604 en meldingen van patiënten staan met video's. 

Genervon ontdekte de multi target endogene embryonale regulator GM6. GM6 moduleert 89 ALS, 48 Alzheimer, 46 Parkinson en 9 MS (FDR < 0.10, CF > 2) defecte genen om homeostase te brengen aan groepen van respectievelijke patiënten van deze fatale, progressieve en ongeneeslijke neurodegeneratieve ziekten. Het feit dat de curatieve ALS-studies en 99,6% van de Alzheimer studies allemaal mislukken is een bewijs dat het overheersende paradigma in medicijnontwikkeling van het beperken tot één gen/één doelwit ALS en andere neurologische en neurodegeneratieve ziekten die multifactorieel zijn niet kan genezen.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Business Wire

GM604 van Genervon zou de progressie van ALS kunnen vertragen - Klik hier

Genervon kondigt resultaten aan van test met GM604 in 1 patiënt - Klik hier