Les données confidentielles de l’essai clinique de Phase 2 de Genervon en SLA ont été libérées et publiées

23-03-2017

PASADENA, Californië

Genervon Biopharmaceuticals LLC (« Genervon ») a annoncé aujourd'hui que Genervon a publié dans F1000Research les données de l’étude clinique de la Phase 2a avec GM604 (aka GM6). Les données confidentielles ont été publiées pour l’examen par des pairs (open peer review). Les données ont montré des changements favorables dans les biomarqueurs SLA et ont amélioré les mesures cliniques et fonctionnelles de l’ALSFRS-R et CFV durant l’essai clinique de la Phase 2a ainsi que chez un patient ayant le stade avancé. Les résultats biomarqueurs dans le GALS-001 suggèrent que le GM6 module la maladie SLA à travers de multiples voies.

Nos résultats suggèrent un mécanisme d’action provisoire tripartite par lequel GM6 pourrait prolonger la survie des motoneurones chez des patients SLA. Tout d’abord, en réduisant l’expression SOD1, GM6 pourrait bloquer l’accumulation d’agrégats pathologiques de SOD1 dans les neurones moteurs. Deuxièmement, en réduisant l’expression des gènes mitochondriaux et l’abondance mitochondriale (tau totale décroissante) potentielle, GM6 pourrait perturber la voie apoptotique (intrinsèque) mitochondriale. En troisième lieu, GM6 semble activer les voies du développement/de la mitose (Cystatine C), qui pourraient favoriser la réparation cellulaire, l’axonogénèse et la projection du neurone.

GM6 n’est pas un cocktail de différentes molécules. C’est un régulateur endogène, du stade embryonnaire, du facteur qui alimente les motoneurones de tyrosine kinase. GM6 se lie aux récepteurs de l’insuline et aux récepteurs IGF1 et IGF2du système nerveux humain.

Bien qu’une plus grande étude soit nécessaire pour confirmer ces résultats, les résultats sont encourageants et soutiennent GM604 comme un candidat-médicament en SLA. Genervon prévoit un essai de Phase 3 SLA en 2017 aux États-Unis. Les détails de participation seront annoncés plus tard. DOI : 10519.1

Ci-après se trouve une page comme Résumé du Genervon GM604, qui contient 10 liens sur la découverte et l’histoire de GM604 ainsi que des rapportages des patients et des vidéos. dropbox.com

Genervon a découvert le régulateur endogène du stade embryonnaire GM6 qui vise multiple cibles. Le GM6 module des gènes associés et défectueux notamment 89 en SLA, 48 en Alzheimer, 46 en Parkinson et 9 en SEP (FDR < 0,10, FC > 2) pour apporter l’homéostasie pour les groupes de patients respectifs de ces maladies neurodégénératives progressives, incurables et mortelles. Le fait que tous les essais curatifs en SLA et 99,6 % est le taux d’échec des essais en Alzheimer témoigne que le paradigme omniprésent et dominateur du réductionnisme vers un seul gène/une cible unique dans le développement des médicaments ne peut pas guérir la SLA et d’autres maladies multifactorielles neurologiques et neurodégénératives.

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Business Wire

GM604 de Genervon pourrait ralentir la progression de la SLA - Cliquez ici

Genervon annonce les résultats de tests avec GM604 chez un seul patient - Cliquez ici

Share