Onderzoek naar RNS60 van Revalesio verlengt overleving bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) in post-hoc analyse van fase 2-onderzoek

RNS60 vertraagde ook de achteruitgang van de ademhalingsfunctie bij ALS-patiënten

Resultaten gepubliceerd in Brain, Behavior, and Immunity

Revalesio, een farmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat behandelingen ontwikkelt voor
acute en chronische neurologische aandoeningen, heeft data gepubliceerd in het tijdschrift
Brain, Behavior, and Immunity, waaruit blijkt dat het experimentele middel RNS60 de
mediane overleving met zes maanden verlengde vergeleken met placebo in een post-hoc
analyse van een fase 2-onderzoek gesponsord door onderzoekers. De studie werd
gecoördineerd door het Research Center for ALS van het Istituto di Ricerche
Farmacologiche Mario Negri IRCCS in Milaan, Italië.

Na een dubbelblinde behandelingsfase van zes maanden werden de deelnemers gemiddeld
2,8 jaar gevolgd en gemonitord op overleving. De mediane overleving was zes maanden
langer in de RNS60-groep vergeleken met de placebogroep (3 jaar versus 2,4 jaar, p =
0,0519). Zoals eerder door de onderzoekers werd gerapporteerd, vertraagde de afname van
de geforceerde vitale capaciteit (FVC) – het maximale luchtvolume dat een patiënt kan
uitademen na maximale inademing, gebruikt als primaire test voor het beoordelen van de
ademhalingsfunctie bij ALS – significant in de RNS60-groep vergeleken met de placebogroep aan het einde van de behandeling (FVC, verschil 0,41 per week,
standaardfout 0,16, p = 0,0101). Dit toont een positief effect van RNS60 op de ademhalings en bulbaire functies.

De nieuwe analyse toonde aan dat de verlenging van de overleving correleerde met de
snelheid van de FVC-afname (de mediane overleving was 3,7 jaar bij deelnemers met een
langzame afname van FVC en 1,6 jaar bij deelnemers met een snellere afname van FVC, p
< 0,0001). De overleving in de RNS60-groep was significant langer vergeleken met de
placebogroep bij deelnemers met lage uitgangswaarden van neurofilament light chain (NfL,
p = 0,012) of monocyte chemoattractant protein-1 (MCP-1, p < 0,01). Bloedwaarden van
NfL, een marker voor neuronale schade, blijken te correleren met de progressiesnelheid van
ALS. MCP-1 is een ontstekingsmarker waarvan de bloedwaarden toenemen in de loop van
ALS. Deze biomarkerresultaten suggereren dat dit een subgroep zou kunnen zijn voor
toekomstige studies naar de effecten van RNS60 op overleving.

"Deze veelbelovende bevindingen suggereren dat RNS60 een gunstig effect kan hebben op
de overleving en het vertragen van de achteruitgang van de ademhalingsfunctie bij patiënten
met ALS," aldus Letizia Mazzini, professor in de neurologie en directeur van het Tertiary ALS
Center aan de Universiteit van Piemonte Orientale en deelnemend centrum in het fase
2-onderzoek. "Deze resultaten verdienen verdere studie, en ik kijk uit naar de toekomstige
ontwikkeling van RNS60 voor de behandeling van ALS."

"Met deze bemoedigende resultaten heeft RNS60 voordeel getoond in twee
gerandomiseerde klinische studies bij ALS en ischemische beroerte, wat zijn potentieel
onderstreept om patiënten met zowel acute als chronische neurologische aandoeningen te
helpen. We zetten ons in om RNS60 verder te onderzoeken in aanvullende klinische studies
om de voordelen voor mensen met ALS en andere neurologische aandoeningen beter te
begrijpen," aldus Bert van den Bergh, uitvoerend voorzitter van de raad van bestuur van
Revalesio en voormalig president van Neuroscience Products bij Eli Lilly and Company.
"Namens Revalesio wil ik de onderzoekers bedanken voor het uitvoeren van deze
belangrijke aanvullende analyse, evenals de patiënten en hun families voor hun deelname.
Ik wil ook de ALS Association bedanken voor hun bijdrage aan het oorspronkelijke
onderzoek via de ALS Ice Bucket Challenge."

Bron: Revalesio