Post-marketingstudie van twee Radicava ORS-doses nu volledig afgerond

Studie om veiligheid en doeltreffendheid van goedgekeurde ALS-therapie op lange termijn te testen

Een fase 3b-studie die de veiligheid en doeltreffendheid op lange termijn evalueert van twee doseringsregimes van Radicava ORS (edaravone) - een goedgekeurde orale formule van het geneesmiddel - bij mensen met ALS is nu volledig afgerond.

De studie is ontworpen om te voldoen aan een post-marketingverbintenis die Mitsubishi Tanabe Pharma America (MTPA) is aangegaan met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) nadat de regelgevende instantie in 2017 de intraveneuze formule van Radicava had goedgekeurd.

De orale formule van het medicijn, Radicava ORS, werd goedgekeurd in de Verenigde Staten in 2022.

"We zijn erg blij met de voltooiing van de studie-inschrijving in onze fase 3b-studie van Radicava ORS. Het is een belangrijke prestatie in onze voortdurende inzet in de strijd tegen ALS," zei Atsushi Fujimoto, voorzitter van MTPA.

"We zijn de deelnemers aan de studie en hun families, alsook de onderzoekers en het klinisch personeel zeer dankbaar voor hun toewijding om ons te helpen deze mijlpaal te bereiken," voegde Fujimoto er nog aan toe.

Fase 3b-studie: twee verschillende doses orale therapie worden getest

Radicava ORS is een vloeibare suspensie die oraal of via een voedingssonde wordt ingenomen. Net als bij de intraveneuze formule wordt het in cycli van 28 dagen toegediend.

De eerste cyclus bestaat uit een dagelijkse behandeling gedurende 14 dagen, gevolgd door een periode van twee weken (een tweede keer 14 dagen) zonder de medicatie. In de daaropvolgende cycli wordt Radicava dagelijks ingenomen gedurende 10 van de volgende 14 dagen, gevolgd door opnieuw twee weken zonder behandeling.

De goedkeuring van Radicava ORS was gebaseerd op gegevens uit klinische studies die aantoonden dat een dosis van 105 mg van de orale behandeling vergelijkbare hoeveelheden edaravone - het actieve bestanddeel van Radicava - in het lichaam brengt en de ziekteprogressie even goed vertraagt als de intraveneuze formule (60 mg).

De wereldwijde MT-1186-A02-studie (NCT04569084) is ontworpen om de goedgekeurde Radicava ORS-dosering waarbij afwisselend wel en geen medicatie wordt toegediend te vergelijken met een eenmalige dosis per dag.

In totaal namen 384 ALS-patiënten van 18-75 jaar, van wie de symptomen opdoken in de twee jaar voorafgaand aan de studie, deel aan de studie op 80 locaties in de VS, Canada, Europa en Azië.

Na een screeningperiode van acht weken krijgen de deelnemers ofwel elke dag Radicava ORS, ofwel de medicatie en een placebo. In de medicatie/placebogroep krijgen de patiënten Radicava ORS gedurende 14 dagen en een placebo gedurende 14 dagen in de eerste cyclus van 28 dagen, gevolgd door 10 dagen behandeling en 18 dagen een placebo voor de daaropvolgende cycli.

Het hoofddoel van de studie is het evalueren van veranderingen in ziekteprogressie, zoals beoordeeld door de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), en dat gedurende 48 weken, of bijna een jaar. Bijkomende doelstellingen kijken naar veranderingen in de longfunctie en in metingen van de levenskwaliteit van de patiënt, en naar de tijd die patiënten leven zonder beademingsondersteuning.

De eerste resultaten van de studie, die al aan de gang is, worden verwacht in 2024.

"We kijken uit naar de resultaten van deze studie waarin een alternatief doseringsregime voor Radicava ORS wordt geëvalueerd en hoe die voortbouwen op onze bestaande gegevens ter ondersteuning van de werkzaamheid op lange termijn en het veiligheidsprofiel voor mensen die leven met ALS. Daarnaast kijken we uit naar hoe het ons inzicht in het volledige potentieel van de medicatie als behandelingsoptie kan vergroten." zei Michael D. Weiss, MD, van de University of Washington Medical Center, hoofdonderzoeker van de studie.

Radicava werkt door de bestrijding van oxidatieve stress, een type van cellulaire schade dat betrokken is bij ALS. Daarmee wordt verwacht dat het zenuwcellen beschermt tegen schade en de voortgang van de ziekte vertraagt.

Intraveneuze Radicava is ook goedgekeurd in onder andere Japan, Zuid-Korea, Canada en Zwitserland. De orale versie kreeg goedkeuring in de VS, Canada en Japan.

Vertaling: Vincent De Vocht

Bron: ALS News Today