L'essai après commercialisation de 2 doses de Radicava ORS est maintenant entièrement recruté

Une étude pour tester la sécurité et l'efficacité à long terme d'un traitement approuvé contre la SLA

Une étude de phase 3b évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme de deux doses de Radicava ORS (édaravone) - une formulation orale approuvée du médicament - auprès des personnes atteintes de SLA est maintenant entièrement recrutée.

L'étude a été conçue afin de remplir ses engagements après commercialisation de la part de Mitsubishi Tanabe Pharma America (MTPA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis après que l'agence de réglementation a approuvé la formulation intraveineuse de Radicava en 2017.

La formulation orale du médicament, Radicava ORS, a été approuvée aux États-Unis en 2022.

"Nous sommes très heureux d'annoncer la fin du recrutement de notre étude de phase 3b concernant Radicava ORS, ce qui représente une réalisation importante dans notre engagement continu dans la lutte contre la SLA", a déclaré Atsushi Fujimoto, président de MTPA.

"Nous sommes profondément reconnaissants aux participants de l'étude et à leurs familles, ainsi qu'aux investigateurs de l'étude et au personnel clinique qui ont travaillés avec tant de diligence pour nous aider à atteindre cette étape", a ajouté Fujimoto.

Étude de phase 3b testant 2 doses différentes de traitement oral

Radicava ORS est une suspension liquide administrée par voie orale ou par sonde d'alimentation. Tout comme la formulation intraveineuse, elle est administrée par cycles de 28 jours.

Le premier cycle consiste en un traitement quotidien pendant 14 jours, suivi d'une période de deux semaines (14 jours supplémentaires) sans médicament. Lors des cycles suivants, Radicava est administré quotidiennement pendant 10 des 14 jours suivants, suivi d'une nouvelle période de deux semaines sans traitement.

L'approbation de Radicava ORS était basée sur des données d'essais cliniques indiquant qu'une dose de 105 mg du traitement oral délivre des quantités similaires d'édaravone - le principe actif de Radicava - dans le corps et est aussi efficace quant au ralentissement de la progression de la maladie que la version intraveineuse (60 mg).

L'étude mondiale MT-1186-A02 (NCT04569084) a été conçue pour comparer le schéma d'administration de Radicava ORS alternant une période avec et sans médicament avec un schéma d'administration en une fois par jour.

Au total, 384 patients atteints de SLA, âgés de 18 à 75 ans et dont les symptômes sont apparus au cours des deux années précédant l'essai, ont été recrutés dans 80 sites aux États-Unis, au Canada, en Europe et en Asie.

Après une période de sélection de huit semaines, les participants recevront soit Radicava ORS tous les jours, soit le médicament et un placebo. Dans le groupe médicament/placebo, les patients recevront Radicava ORS pendant 14 jours et un placebo pendant 14 jours au cours du premier cycle de 28 jours, suivi de 10 jours de traitement et de 18 jours de placebo pour les cycles suivants.

L'objectif principal de l'essai est d'évaluer les changements dans la progression de la maladie, tels qu'évalués par l'ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), sur une période de 48 semaines, soit près d'un an. Les objectifs secondaires comprennent l'évolution de la fonction pulmonaire et des mesures de la qualité de vie rapportée par les patients, ainsi que la durée pendant laquelle les patients vivent sans avoir besoin d'une assistance respiratoire.

Les premiers résultats de l'essai, qui est déjà en cours, sont attendus d’ici 2024.

"Nous sommes impatients de voir comment les résultats de cette étude évaluant un schéma d’administration alternatif pour Radicava ORS s'appuient sur nos données existantes pour soutenir son profil d'efficacité et de sécurité à long terme pour les personnes vivant avec la SLA, et comment ils peuvent améliorer notre compréhension du plein potentiel du médicament en tant qu'option thérapeutique", a déclaré Michael D. Weiss, MD, du Centre médical de l'Université de Washington, qui est l'enquêteur principal de l'étude.

Radicava agit en combattant le stress oxydatif, un type de dommages cellulaires qui a été impliqué dans la SLA. Ce faisant, il devrait protéger les cellules nerveuses des dommages et ralentir la progression de la maladie.

La version intraveineuse de Radicava a également été approuvée au Japon, en Corée du Sud, au Canada et en Suisse, entre autres pays. La version orale a été approuvée aux États-Unis, au Canada et au Japon.

Traduction : Vincent De Vocht

Source : ALS News Today