Rekrutering voltooid in HEALEY Fase 2/3 studiegroep van SLS-005
--
15 februari 2023
Studie onder leiding van onderzoekers van het Sean M. Healey & AMG Centrum voor ALS
Het bedrijf Seelos Therapeutics kondigt aan dat het de rekrutering heeft afgerond van patiënten in fase 2/3 van de klinische studie met SLS-005 voor de behandeling van ALS.
De lopende studie NCT05136885 telt 160 patiënten met familiale en sporadische ALS, en top-line resultaten worden verwacht tegen de tweede helft van 2023.
Dit is de vijfde groep van de HEALEY-platformstudie (NCT04297683), die wordt geleid door onderzoekers van het Sean M. Healey & AMG Center voor ALS in het Massachusetts General Hospital (MGH) in Boston. In die groep worden verschillende ALS-therapieën tegelijkertijd onderzocht tegenover een gemeenschappelijke placebogroep.
Het bedrijf verwacht in de komende maanden ook een expanded acces program (EAP) uit te rollen om mensen met ALS die niet in aanmerking komen voor klinische studies de mogelijkheid te geven toegang te krijgen tot SLS-005. Het EAP zal 70 deelnemers tellen die de experimentele therapie gedurende 24 weken zullen krijgen. Meer informatie is beschikbaar op de website van Seelos.
"De volledige rekrutering van deze studie is een belangrijke mijlpaal voor Seelos. We kijken uit naar de bekendmaking van de top-line gegevens later dit jaar en de start van het Expanded Access Program later dit kwartaal," aldus Raj Mehra, PhD, voorzitter en CEO van Seelos.
Het EAP wordt gefinancierd door een beurs van het National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) in het kader van de Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act (ACT for ALS).
"We willen graag de ALS-gemeenschap bedanken voor haar steun en het team van het Healey & AMG Center for ALS in Mass General en de klinische proeflocaties in het Northeast ALS Consortium voor hun harde werk en toewijding om het uitvoeren van dit innovatieve platformonderzoek. Wij danken ook het NINDS voor de financiële steun van de Expanded Access Program in het kader van de ACT voor ALS", aldus Mehra.
SLS-005 bevordert het opruimen van eiwitten
SLS-005 is opgebouwd uit trehalose. Het is een natuurlijke suikermolecule die de hersenen kan binnendringen en autofagie kan bevorderen, dat is het proces waarbij cellen oude of defecte eiwitten die ze niet langer nodig hebben afbreken en recyclen, waardoor hun toxische ophoping wordt voorkomen.
Bij een toediening van SLS-005 rechtstreeks in de bloedbaan is aangetoond dat het de aggregatie van defecte eiwitten vermindert en de ophoping van toxische klonten in diermodellen met neurodegeneratieve aandoeningen vermindert.
In ALS-modellen bevorderde het de opruiming van TDP-43- en SOD1-eiwitten, waarvan bekend is dat zij zich ophopen tot toxische niveaus en bijdragen tot het afsterven van zenuwcellen. Daardoor kon de behandeling zenuwcelverlies voorkomen en de ziekteprogressie in deze modellen vertragen.
SLS-005 kreeg de status van weesgeneesmiddel – een aanduiding die bedoeld is om de ontwikkeling en beoordeling van therapieën voor levensbedreigende zeldzame ziekten te versnellen – in zowel de VS als de Europese Unie.
In de SLS-005-groep van de HEALEY ALS platformstudie, werden deelnemers willekeurig toegewezen aan wekelijkse intraveneuze (in de ader) injecties van SLS-005 of een placebo gedurende 24 weken (ongeveer zes maanden). De patiënten werden willekeurig verdeeld in een 3:1 verhouding, wat betekent dat voor elke patiënt die een placebo kreeg, er drie SLS-005 kregen.
Met als hoofddoel van de studie willen de onderzoekers nagaan of SLS-005 de ziekteprogressie vertraagt, zoals gemeten met de ALS Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R). Bijkomende doelstellingen omvatten veranderingen in longfunctie, spierkracht, levenskwaliteit en symptomen van ziekteprogressie.
Andere behandelingen die in de HEALEY-studie worden onderzocht zijn pridopidine van Prilenia Therapeutic (NCT04615923) en CNM-Au8 van Clene Nanomedicine (NCT04414345).
Een andere therapie, zilucoplan van UCB (NCT04436497, werd in maart 2022 stopgezet vanwege een gebrek aan effectiviteit in een tussentijdse analyse. Biohaven Pharmaceuticals' verdiperstat (NCT04436510) haalde ook zijn primaire en secundaire doelen niet.
Vertaling: Vincent De Vocht
Bron: ALS News Today
