Stamcelonderzoek bij pALS
11-09-2012
V&A met Edward Kasarskis, MD, Ph.D
Vertrekkend vanuit de recente beloften en de opwinding in verband met het stamcelonderzoek, kan je voor ons de tot op heden bekende types van stamcellen verklaren en samenvatten die gebruikt werden bij pALS?
Goede vraag. Er zit inderdaad veel potentieel in het inzetten van stamcellen om problemen bij pALS op te lossen. Maar tevens is er nog veel werk te verrichten vooraleer directe resultaten zullen mogelijk zijn. Daarom wordt er vandaag geoordeeld: “Het is ingewikkeld.”
Ik kan je bijvoorbeeld meer vertellen over de enige ALS-trial waarin tot hiertoe neurale stamcellen geïnjecteerd werden rechtstreeks in het ruggenmerg van een patiënt. Die trial werd gecontroleerd door de Universiteit van Michigan hoewel het gebeuren plaatsgreep aan de Emory Universiteit in Atlanta. Tot op heden hebben 15 pALS de procedure ondergaan in een fase waarin de FDA controlerend stuurt naar veiligheid. Slechts een van die patiënten vertoont verbetering tot nu toe.
De klinische trial houdt in dat tussen een half miljoen en een miljoen stamcellen direct geïnjecteerd dienen te worden in het ruggenmerg. Wetenschappers denken dat die cellen zouden kunnen werken om beschadigde zenuwcellen te herstellen om zo hopelijk de progressie van de ziekte te stoppen.
Het inbrengen van die stamcellen is een delicaat proces. Het ruggenmerg is een gevaarlijk onderdeel van het lichaam. Iedere stap van het proces is kritisch. De neurochirurgen die in dit project werken zijn op een unieke wijze technisch onderlegd.
In deze trial staat heel wat op het spel. De operatie die de pALS ondergaan gaat als volgt: de chirurgen snijden doorheen huid en spier, zij verwijderen een stuk van de lumbale wervelkolom (aan de lagere rug) en leggen het pulserende witte ruggenmerg bloot met de omvang van de wijsvinger van een volwassen man. Dat gebied wordt vaak gebruikt bij de behandeling van mensen die de kracht in hun benen verliezen: hier is minder risico op verlies van bewegingsvaardigheid. Indien die procedure als veilig wordt aangetoond en bevestigd zullen chirurgen ook naar andere gebieden van de wervelkolom kunnen verschuiven, meer precies naar domeinen waarvan zij aannemen dat een behandeling belofte kan inhouden. Maar de risico’s van het hogere ruggenmerg zijn groter omdat in dat gebied de ademhaling gecontroleerd wordt en arm- en beenbewegingen gecontroleerd worden. Het cervicale ruggenmerg is immers een heel drukken plaats.
De stamcellen worden geleverd door een biomedische firma Neuralstem. Zij stammen uit het ruggenmerg van een foetus dat geaborteerd werd in 2000 en daarna gecultiveerd en nogmaals gehercultiveerd werd. Daarna werden zij ingevroren in afwachting van gebruik. Nadat de cellen gecontroleerd werden om zeker van te zijn van een voldoend groot percentage van levensvatbaarheid. Dan worden zij geïnjecteerd in de substantie van het ruggenmerg zelf. Tot op heden heeft deze klinische trial ongeveer 2,5 miljoen Dollar gekost.
Een groot onderdeel van deze trial bestaat uit maanden van analyse. Dan volgen de beslissingen over de keuze van de gebruikte stamcellen, over de hoeveelheid die geïnjecteerd moet worden en waar dat moet gebeuren. Er is een grote hoeveelheid aan praktische vragen die steeds opnieuw moet beantwoord worden want: het lichaam kan de stamcellen afwijzen als lichaamsvreemde materie zoals dat vaak gebeurt bij orgaan transplantaties. Hebben de pALS die stamcellen ontvangen immunosuppressie (afweerreactie onderdrukking) nodig en indien dat zo is welke middelen zijn dat dan en hoe lang moeten die toegediend worden? Zouden stamcellen met hun eigenschap om zich te vermenigvuldigen kwaadaardig kunnen worden zoals kankercellen dat doen wanneer zij zich verspreiden? En hoe kunnen progressie en effectiviteit gemeten worden?
In alle eerlijkheid gesproken: het zal wellicht tientallen jaren duren vooraleer stamcel technologie omgezet wordt in routinebehandeling. Maar het onderzoek moet verder gezet worden. Doorbraken kunnen van onverwachte plaatsen komen, maar ik hoop dat deze verduidelijkingen dit belangrijk onderzoeksdomein in perspectief plaatsen.
Vertaling: ALS Liga: Dirk
Bron: The Exchange
