Ceftriaxone studie start met de inschrijvingen van ALS patiënten

De ALSA kondigt aan dat een studie van Ceftriaxone in ALS gestart is met de inschrijving van patiënten. Deze over verschillende centra verspreide klinische studie is het hoogtepunt van een doorlichtingsprogramma van medicijnen, een samenwerking tussen het ALSA, het NINDS en verscheidene andere onderzoekorganisaties, dat gericht is op het vinden van een betere behandeling voor ziekten zoals ALS.

Ceftriaxone is een intraveneus toedienbaar antibioticum dat goedgekeurd is voor bepaalde besmettingen, maar het heeft bijkomende eigenschappen dat het beloftevol maakt voor ALS.

De medicijndoorlichting vond een onverwachte actie van het glutamaat, dat is een boodschapper die door de zenuwcellen wordt gebruikt. Het FDA had bijkomende testen vereist om uit te maken dat Ceftriaxone veilig is indien men het gebruikt gedurende langere tijd, zoals nodig is voor de behandeling van ALS.

Samenstellingen die statistisch opmerkelijke activiteit toonden in de veelvoudige laboratoriumtests waren veelbelovende kandidaten. Ceftriaxone was een dergelijke samenstelling en die kon eveneens gemakkelijk het zenuwstelsel binnendringen. Professor Jeffrey Rothstein en zijn collega’s constateerden dat Ceftriaxone de waarden van de proteïne van de glutamaattransporter verhoogde tot concentraties waarvan men weet dat ze de hersenen bereiken.

Na het succes in het laboratoriumonderzoek, waren de resultaten van het medicijn beloftevol in een muismodel van ALS in experimenten die werden gefinancierd door ALSA, NINDS, het Packard Center en Project A.L.S. , de dierlijke proeven werden uitgevoerd bij PsychoGenics.

Ceftriaxone vertraagde het verlies aan spierkracht en lichaamsgewicht wanneer men de behandeling startte bij het ziektebegin in de muizen die toen twaalf weken oud waren. De behandeling vroeger opstarten leverde geen bijkomende resultaten op.

De inspanning van het medicijnonderzoek dat de mogelijke voordelen van Ceftriaxone in ALS ontdekte was in werking gesteld als een gezamenlijk project van ALSA, NINDS, HDF (een stichting voor erfelijke ziekten) en de HDSA ( de Amerikaanse vereniging voor de Ziekte van Huntington ). Onderzoekers van 26 laboratoria namen deel tijdens de eerste zes maanden, een project van 1,3 miljoen dollar, waarbij 1040 samenstellingen werden getest gebruikmakend van 29 verschillende analyses of tests.

Klinische Studieplannen – vragen en antwoorden

V: Zal ik aan mijn dokter vragen om me Ceftriaxone (Rocephin) of een ander gelijkaardig antibioticum voor te schrijven?

A: Neen, de onderzoekers die deze studie verrichtten en andere klinische ALS deskundigen zijn het ermee eens dat het voorbarig is voor patiënten om Ceftriaxone te nemen voor ALS. De klinische studie die zich nu in de opstartfase bevindt is ontworpen om de vraag te beantwoorden of Ceftriaxone veilig voor gebruik is gedurende langere tijdspannes en of het een positief effect heeft op mensen met ALS. De informatie die door het ALSA hierboven wordt gepubliceerd en beschreven is louter experimenteel.

V: Hoe kan ik meer te weten komen over de klinische studie en de inschrijving?

A: De studie zal worden uitgevoerd door het Noordoostelijke ALS consortium met centra in de Verenigde Staten en Canada. Aanvankelijk zal de studie 60 personen met ALS inschrijven verdeeld over acht centra in de V.S.. De eerste studie is ontworpen om de veiligheid van de behandeling met Ceftriaxone op lange termijn te evalueren en de optimale dosering te bepalen. De studie zal dan vervolgens uitgebreid worden naar 600 mensen met ALS verspreid over ongeveer 40 ALS centra in de V.S. en Canada.

De leidinggevende onderzoeker van de klinische studie is Dr. Merit Cudkowicz van het Massachusetts General Hospital. Andere onderzoekers zijn Dr. Jeremy Shefner en Dr. Allitia Dibernardo. Projectleider van de studie is Fran Murphy van het Massachusetts General Hospital.

Bron: www.alsa.org

Vertaling: Kris Van Hespen