ALS Therapy Development Institute en Gladstone Instituut werken samen om potentiële ALS-behandelingen te versnellen

Het ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) en het Gladstone Instituut kondigden een onderzoekssamenwerking aan om zo de ontdekking van potentiële behandelingen voor ALS via het ontwikkelingsproces van preklinische geneesmiddelen te versnellen.

"Wij zijn enthousiast over het potentieel dat deze samenwerking heeft om therapeutische ontwikkelingen in ALS te versnellen," zei Steve Perrin, PhD, CEO en Chief Scientific Officer bij ALS TDI. “Onze beide organisaties bezitten een unieke infrastructuur, en door deze aan elkaar te koppelen zijn we in de mogelijkheid om potentiële behandelingen te versnellen”.

Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), is een neurodegeneratieve ziekte die leidt tot verlamming — en uiteindelijk de dood — door het verlies van motorische neuronen in het ruggenmerg en de hersenen. Vandaag leven ongeveer 30.000 mensen in de Verenigde Staten met deze ziekte, en ongeveer 400.000 personen in de wereld zijn ALS-patiënt. In de Verenigde Staten worden er elk jaar ongeveer 5.000 nieuwe gevallen van ALS geconstateerd en er is geen behandeling bekend die deze ziekte kan stoppen. De gemiddelde patiënt overleeft slechts twee tot vijf jaar na de diagnose.

Onder deze nieuwe overeenkomst, die onmiddellijk wordt gestart, zal Gladstone potentiële farmaceutische middelen met behulp van een menselijke model van ALS evalueren. Gladstone genereerde het model door huidcellen uit ALS-patiënten om te zetten in stamcellen, bekend als geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS cellen), en ze vervolgens te programmeren in neuronen. De techniek is gebaseerd op een ontdekking van Shinya Yamanaka, MD, PhD, een senior onderzoeker van Gladstone, die hiervoor in 2012 de Nobelprijs voor Geneeskunde won.

Dit welbepaald ALS-model op basis van iPSC, bevat een genmutatie van TDP-43, een proteïne die gewoonlijk wordt aangetroffen in de meeste vormen van ALS. Veelbelovende geneesmiddelen die het eerste evaluatieproces van Gladstone achter de rug hebben, zullen bij ALS TDI vlug ingezet worden voor preklinische testen, om deze verbindingen op activiteit en werkzaamheid in verschillende muismodellen voor menselijke neurodegeneratie te beoordelen.

"We hopen dat ons menselijk model van ALS zal helpen om snel vooruitgang te maken zodat we op een efficiënte manier veelbelovende therapeutische kandidaten voor ALS kunnen identificeren," zei Gladstone Senior onderzoeker Steve Finkbeiner, MD, PhD, ook professor in de neurologie en fysiologie aan de Universiteit van Californië, San Francisco, en waarmee Gladstone is verbonden. "De sterke aanwijzingen dat abnormaal TDP-43 eiwit betrokken is bij de ontwikkeling van ALS in combinatie met modellen die ALS meer kopiëren dan andere, kan de ontwikkeling van therapieën versnellen voor de duizenden mensen gediagnosticeerd met deze verwoestende ziekte."

Vertaling: Bea Peeters

Bron: ALS Therapy Development Foundation