ALS Therapy Development Institute et Gladstone Institutes collaborent pour découvrir des traitements potentiels contre la SLA

CAMBRIDGE, Massachusetts et SAN FRANCISCO, PRNewswire ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) et Gladstone Institutes ont annoncé aujourd'hui la création d'une collaboration de recherche afin d'accélérer la découverte de traitements potentiels contre la SLA par le développement préclinique de médicament.

« Nous nous réjouissons du potentiel de cette collaboration pour accélérer le développement de thérapie en SLA, » a déclaré Steve Perrin, Ph.D., directeur général et directeur scientifique de ALS TDI. « Nos organisations ont des infrastructures uniques, et en les liant de cette façon, nous pourrons faire avancer les traitements potentiels plus rapides que jamais. »

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative qui conduit à la paralysie et finalement à la mort — en raison de la perte des neurones moteurs dans la moelle épinière et le cerveau. Environ 30 000 personnes aux Etats-Unis souffrent de la maladie aujourd'hui, et la population globale des patients atteints est d'environ 400 000. Environ 5 000 nouveaux cas de SLA sont diagnostiqués aux États-Unis chaque année, et il n'y a aucun traitement connu ou traitement pour freiner ou inverser la maladie. Le patient survit seulement deux à cinq ans après le diagnostic en moyenne.

Dans le cadre de cette collaboration, qui démarre immédiatement, Gladstone évaluera les composés pharmaceutiques potentiels à l'aide d'un modèle humain de la SLA. Gladstone génère le modèle en transformant les cellules de la peau de patients atteints dans des cellules souches, appelées des cellules souches pluripotentes induites (iPSC) et ensuite de leur programmation en neurones. La technique s'appuie sur une découverte pour laquelle Shinya Yamanaka, MD, PhD, chercheur principal de Gladstone, a remporté le prix Nobel de médecine 2012.

Ce modèle particulier de la SLA axé sur les iPSC comprend une mutation du gène qui produit la TDP-43, une protéine souvent trouvée dans la plupart des formes de la SLA. Le processus d'évaluation initiale à Gladstone de composés médicamenteux qui passent, sera accéléré pour faire les essais précliniques à ALS TDI, qui évaluera l'activité et l'efficacité des composés dans divers modèles de souris de la neurodégénérescence humaine.

« Nous espérons que notre modèle humain de la SLA nous aidera à agir rapidement et efficacement pour identifier les candidats thérapeutiques prometteurs pour la SLA, » a dit le Senior Investigator de Gladstone, Steve Finkbeiner, MD, PhD, qui est également professeur de neurologie et de physiologie à l'Université de Californie, San Francisco, à laquelle Gladstone est associée. « La preuve solide que la protéine anormale TDP-43 est impliquée dans le développement de la SLA, couplé avec des modèles qui peuvent répliquer la SLA plus fidèlement que d'autres outils, peuvent accélérer le développement de thérapies pour des milliers de personnes atteintes de cette maladie dévastatrice. »

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS Therapy Development Foundation