Trazodone- en memantine-resultaten gepubliceerd

Vandaag verschenen de eerste resultaten van het innovatieve platformonderzoek MND-SMART in het tijdschrift The Lancet Neurology. Het onderzoek werd geleid door professor Siddharthan Chandran, professor Suvankar Pal, en het Euan MacDonald Centre for Motor Neuron Disease Research van de University of Edinburgh, met als doel sneller tot oplossingen te komen voor motorneuronenziekten als amyotrofische laterale sclerose (ALS).

De eerste behandelingen die werd onderzocht, memantine and trazodone, werden al goedgekeurd voor andere aandoeningen: memantine voor Alzheimer en trazodone voor depressie. Meer dan 500 mensen met een motorneuronenziekte namen deel aan het onderzoek. Ze kregen één van beide middelen en werden minstens 18 maanden opgevolgd. Geen van beide middelen deed het beter dan een placebo. Ze zijn dus niet efficiënt en worden niet langer onderzocht.

Dankzij het unieke ontwerp en de unieke schaal van MND-SMART werden al na drie jaar beslissende resultaten bereikt. Als de behandelingen individueel waren onderzocht, zou dat tot acht jaar zijn opgelopen.

 
Prof Suvankar Pal:

“MND-SMART is op meerdere niveaus innovatief gebleken sinds de lancering in 2020.  De COVID-19-pandemie ten spijt zijn we erin geslaagd een nieuwe infrastructuur op te zetten in de vier deelstaten van het VK en hebben we met de eerste twee middelen veel sneller resultaten geboekt dan met conventioneel onderzoek. Sinds 2023 onderzoeken we een derde middel en een vierde staat op stapel. We werken nauw samen met mensen die aan deze ziekten lijden en samen hebben we een inclusief protocol opgezet, alsmede een schema voor persoonlijke beoordelingen op afstand die een hoogkwalitatieve opvolging mogelijk maken.”

 
De patiënten waren ook nauw betrokken bij het onderzoekontwerp. Dit leidde tot ruime inclusiecriteria, beoordelingen op afstand en thuislevering van de middelen.

 
Steven Barrett OBE MND-SMART-deelnemer
“De meervoudige aard van MND-SMART bracht hoop op een behandeling die de ziekte voorkomt, een halt toeroept of geneest. Het vormt een emotioneel reddingsvest dat dit tijdens mijn leven nog kan worden gerealiseerd. Ik ondervind dan ook geweldige steun van dit project.”

 
In tegenstelling tot andere klinische studies evalueert MND-SMART meerdere behandelingen tegelijk aan de hand van een meervoudig adaptief platform met verschillende lagen. Daarbij worden de verschillende behandelingen afgetoetst aan één placebogroep. Dankzij deze innovatieve benadering hebben deelnemers meer kans op een actieve behandeling. Bovendien zijn op basis van de tussentijdse resultaten onmiddellijke aanpassingen mogelijk.

Het onderzoek richtte zich aanvankelijk op reeds goedgekeurde middelen, wat het risico op nevenwerkingen beperkt. Dit betekent ook dat als het middel werkt langdurige goedkeuringsprocedures kunnen worden vermeden.

 
Professor Siddharthan Chandran:

“Er is grote behoefte aan nieuwe behandelingen tegen ALS en aanverwante ziekten. Dankzij MND-SMART hebben in de helft van de tijd twee middelen definitief uitgeprobeerd. In die zin was de missie geslaagd. We zijn dus op de goede weg en hopelijk vinden we in de nabije toekomst effectieve, ziektewijzigende behandelingen.”

 
De middelen werden onbevooroordeeld geselecteerd nadat de relevante literatuur over ALS en aanverwante ziekten werd nageplozen. Op basis van de resulterende shortlist werden daarop de te onderzoeken middelen uitgekozen. Een DRI-project in het VK, dat werd gelanceerd in 2023 en wordt gesponsord door LifeArc, bouwt voort op dit proces: met behulp van machinaal leren en AI screent het gepubliceerde studies. De geïdentificeerde samenstellingen worden daarop onderzocht bij cel- en dierenmodellen, alvorens verder te worden bestudeerd.

Momenteel onderzoekt MND-SMART amantadine, een middel onder licentie in het VK dat wordt gebruikt voor de behandeling van Parkinson en vermoeidheid bij multiple sclerosis.

 
Vertaling: Bart De Becker
Bron: MND-SMART WEBSITE NEWSLETTER