TRICALS zet verder in op innovatieve aanpak van ALS klinisch onderzoek

Onlangs vernamen we het goede nieuws dat het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) een positieve opinie heeft verleend aan Biogen voor het op de markt brengen van Tofersen (Qualsody) als therapie voor SOD1-ALS. Dit is een ware mijlpaal in het ALS klinisch onderzoek, en toont aan dat ALS dan toch een behandelbare ziekte is.

Echter, ALS patiënten met een SOD1 mutatie vertegenwoordigen slechts 10% van de familiale ALS gevallen, en slechts 2% van de totale populatie ALS patiënten. Het vinden van effectieve behandelingen voor alle mensen met ALS is dus blijvend hard nodig. 

Daarom zet het Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) – waar o.a. Prof. Philip Van Damme (UZ Leuven) actief in is – verder in op een innovatieve aanpak van ALS klinische studies. 

Zo gebruiken zij een platform-studie aanpak waarbij in meerdere armen potentiële medicijnen tegen ALS worden getest en vergeleken met slechts één placebo groep. Hierdoor kan het aantal patiënten dat placebo krijgt toegediend drastisch worden verlaagd, ten gunste van meer patiënten waarop potentiële medicijnen kunnen worden getest. Concrete potentiële ALS medicijnen die nu reeds via de platform-studie aanpak klinisch worden getest zijn het anti-retrovirale middel Triumeq (Fase 3 Lighthouse II trial), en Lithiumcarbonaat (MAGNET platformonderzoek). Een zogenaamd ‘masterprotocol’ zal weldra deze aanpak nog verder optimaliseren.

Verder organiseert TRICALS een jaarlijkse Masterclass voor alle partners die betrokken zijn in het ALS klinisch onderzoek. Aan de editie 2024 nam naast academische onderzoekers, pharmabedrijven en EMA, ook EUpALS deel. Via EUpALS werd de stem van ALS patiënten en hun mantelzorgers aangebracht in de sessie ‘The impact of patiënt advocacy on drug development’. Veel dank aan Ywan en Eus voor hun pakkende getuigenis en sterke inbreng!