TRICALS avance plus loin dans l'approche innovante des essais cliniques de la SLA

Nous avons récemment appris la bonne nouvelle que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a donné un avis positif à Biogen pour la commercialisation de Tofersen (Qualsody) en tant que traitement de la SOD1-ALS. Il s'agit d'une véritable étape dans la recherche clinique sur la SLA, qui montre que la maladie peut finalement être traitée.

Cependant, les patients atteints de SLA avec une mutation SOD1 ne représentent que 10 % des cas familiaux de SLA et seulement 2 % de la population totale des patients atteints de la SLA. Il est donc urgent de trouver des traitements efficaces pour toutes les personnes atteintes de la SLA. 

C'est pourquoi l'initiative de recherche sur les traitements pour guérir la SLA (TRICALS) - à laquelle participe notamment le professeur Philip Van Damme (UZ Leuven) - poursuit une approche innovante des essais cliniques sur la SLA. 

Par exemple, ils utilisent une approche de plateforme d'étude dans laquelle les médicaments potentiels contre la SLA sont testés dans plusieurs bras et comparés à un seul groupe placebo. Cette approche permet de réduire considérablement le nombre de patients recevant un placebo, au profit d'un plus grand nombre de patients sur lesquels les médicaments potentiels peuvent être testés. Des médicaments potentiels concrets contre la SLA font déjà l'objet d'essais cliniques par le biais de l'approche de la plateforme d'étude : le médicament antirétroviral Triumeq (essai de phase 3 Lighthouse II) et le carbonate de lithium (étude de la plateforme MAGNET). Un "protocole principal" permettra bientôt d'optimiser cette approche.

En outre, TRICALS organise chaque année une Masterclass pour tous les partenaires impliqués dans la recherche clinique sur la SLA. Outre les chercheurs universitaires, les entreprises pharmaceutiques et l'EMA, EUpALS a participé à l'édition 2024. Grâce à EUpALS, la voix des patients atteints de la SLA et de leurs aidants familiaux a pu être entendue lors de la session "The impact of patient advocacy on drug development". Un grand merci à Ywan et Eus pour leur témoignage saisissant et leur forte contribution !