uniQure kondigt dosering aan van AMT-162 voor de eerste patiënt in fase I/II klinische studie voor de behandeling SOD1-ALS

uniQure, een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag aangekondigd dat de eerste patiënt in de fase I/II klinische studie een dosis AMT-162 heeft gekregen voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), veroorzaakt door mutaties in superoxide dismutase 1 (SOD1), een zeldzame, erfelijke en progressieve motorneuronziekte. EPISOD1 is een Fase I/II multicenter, open-label onderzoek dat wordt uitgevoerd in de Verenigde Staten met drie dosis-escalatiecohorten die de veiligheid, verdraagbaarheid en verkennende tekenen van werkzaamheid van AMT-162 bij personen met SOD1-ALS beoordelen. 

“We zijn verheugd de eerste patiëntdosering aan te kondigen van AMT-162, onze experimentele gentherapie voor de behandeling van SOD1-ALS, een slopende, degeneratieve en dodelijke ziekte”, aldus Walid Abi-Saab, M.D., Chief Medical Officer van uniQure. “De start van deze studie markeert de vooruitgang van ons derde gentherapieprogramma in de kliniek met dit proefontwerp, waarmee we ons doel voortzetten om snel proof-of-concept-gegevens te genereren met behulp van gevestigde biomarkers om behandelingen zo snel mogelijk naar patiënten te brengen. Wij geloven dat onze nieuwe kandidaat voor gentherapie op basis van AAV het gemak van eenmalige dosering kan bieden, met het potentieel voor een gedifferentieerd werkzaamheidsprofiel dat nodig is voor zo’n verwoestende ziekte.”

AMT - 162 is een op onderzoek gebaseerde gentherapie op basis van AAVrh10 die een miRNA tot expressie brengt dat is ontworpen om de expressie van het gemuteerde SOD1-eiwit te ondermijnen. Patiënten met SOD1-ALS brengen een verkeerd gevouwen SOD1-eiwit tot expressie. Dit verkeerd gevouwen eiwit is giftig voor motorneuronen en veroorzaakt degeneratie, wat na verloop van tijd leidt tot spierzwakte, functieverlies en uiteindelijk de dood. AMT-162 zou een nieuwe, eenmalige, intrathecaal toegediende aanpak kunnen bieden om de progressie van SOD1-ALS te vertragen of te stoppen. AMT-162 heeft zowel de weesgeneesmiddelstatus als de Fast Track-aanduiding gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration.  

De EPISOD1 Fase I/II klinische studie met AMT-162 zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten. Het multicenter, open-label onderzoek bestaat uit drie cohorten met maximaal vier patiënten die elk een korte cursus immunosuppressie krijgen vóór en na een intrathecale infusie van AMT-162. De proef zal de veiligheid en verdraagbaarheid van AMT-162 onderzoeken en verkennende tekenen van werkzaamheid beoordelen door de lichte keten van neurofilamenten, een biomarker voor neuronale schade, en het SOD1-eiwit te meten. Er zijn momenteel vier actieve sites in de VS met plannen om tegen het eerste kwartaal van 2025 zeven extra sites te activeren.  

Aanvullende details zijn beschikbaar op www.clinicaltrials.gov (NCT06100276).  

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Globe Newswire