uniQure annonce le dosage du premier patient dans l'essai clinique de phase I/II de l'AMT-162 pour le traitement SOD1-ALS

uniQure, une société leader dans le domaine de la thérapie génique qui fait progresser les thérapies transformatrices pour les patients ayant des besoins médicaux graves, a annoncé aujourd'hui que le premier patient a reçu une dose dans le cadre de l'essai clinique de phase I/II de l'AMT-162 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) causée par mutations de la superoxyde dismutase 1 (SOD1), une maladie rare, héréditaire et progressive des motoneurones. EPISOD1 est un essai multicentrique ouvert de phase I/II mené aux États-Unis avec trois cohortes à dose croissante évaluant l'innocuité, la tolérabilité et les signes exploratoires d'efficacité de l'AMT-162 chez les personnes atteintes de SOD1-ALS.  

‘’Nous sommes heureux d'annoncer la première dose d'AMT-162 chez un patient, notre thérapie génique expérimentale pour le traitement de la SOD1-ALS, une maladie débilitante, dégénérative et mortelle’’, a déclaré Walid Abi-Saab, M.D., médecin-chef d'uniQure. ‘’Le début de cet essai marque l'avancement de notre troisième programme de thérapie génique en clinique avec ce modèle d'essai, poursuivant ainsi notre objectif de générer rapidement des données de validation de principe à l'aide de biomarqueurs bien établis afin de proposer des traitements aux patients le plus rapidement possible.  Nous pensons que notre nouveau candidat de thérapie génique basé sur l’AAV peut offrir la commodité d’un dosage unique avec le potentiel d’un profil d’efficacité différencié nécessaire pour une maladie aussi dévastatrice.’’

AMT-162 est une thérapie génique expérimentale basée sur l'AAVrh10 qui exprime un miARN conçu pour inhiber l'expression de la protéine SOD1 mutée. Les patients atteints de SOD1-ALS expriment une protéine SOD1 mal repliée. Cette protéine mal repliée est toxique pour les motoneurones, provoquant une dégénérescence qui, avec le temps, entraîne une faiblesse musculaire, une perte de fonction et éventuellement la mort. L'AMT-162 pourrait offrir une nouvelle approche unique, administrée par voie intrathécale, pour ralentir ou arrêter la progression de la SOD1-ALS. L'AMT-162 a obtenu à la fois le statut de médicament orphelin et la désignation Fast Track par la Food and Drug Administration des États-Unis.

L'essai clinique EPISOD1 de phase I/II sur l'AMT-162 sera mené aux États-Unis. L'essai multicentrique ouvert comprend trois cohortes comprenant jusqu'à quatre patients recevant chacun un court traitement immunosuppresseur avant et après une perfusion intrathécale d'AMT-162. L'essai explorera l'innocuité et la tolérabilité de l'AMT-162 et évaluera les signes exploratoires d'efficacité en mesurant la chaîne légère des neurofilaments, un biomarqueur des lésions neuronales, et la protéine SOD1. Il existe actuellement quatre sites actifs aux États-Unis et il est prévu d'activer sept sites supplémentaires d'ici le premier trimestre 2025.

Des détails supplémentaires sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov 
(NCT06100276).

Traduction: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                          
Source: Globe Newswire