Vorderingen Fase I klinische studie Neuralstem

Neuralstem Inc. is een Amerikaans biotech bedrijf dat technologie heeft gepatenteerd om neurale stamcellen van menselijke hersenen en ruggenmerg te produceren, en deze gecontroleerd blijvend te differentiëren (laten omvormen tot) mature (volwassen), fysiologisch relevante menselijke neuronen en glia. Neuralstem voert een door het FDA goedgekeurde Fase I veiligheid klinische studie voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) door, welke een weesziekte status heeft verkregen van de FDA.

De Fase I klinische studie evalueert de veiligheid van Neuralstem's stamcellen uit het ruggenmerg in de behandeling van ALS, de eerste FDA goedgekeurde studie met stamcellen voor ALS die loopt sinds januari 2010. De studie voorziet in behandeling van 18 ALS patiënten, die op regelmatige tijdstippen na chirurgie worden onderzocht.

Alle 6 eerste in de studie behandelde patiënten waren niet-ambulant. De eerste 3 van deze ontvingen elk vijf injecties, unilateraal (langs één zijde), in de lumbale regio van het ruggenmerg (middengedeelte van de rug). De volgende 3 patiënten ontvingen elk tien injecties, bilateraal (langs beide zijden) in de lumbale regio. Alle resterende patiënten in de studie zijn ambulant, en vertegenwoordigen vroegere stadia van de ziekte. Van de  ambulante groep ontvingen de eerste 3 patiënten elk vijf injecties, unilateraal in the lumbale regio. De laatste 3 ontvingen elk tien injecties, bilateraal in de lumbale regio. Na de noodzakelijke goedkeuring van de FDA zullen de finale zes patiënten in de studie injecties ontvangen in de cervicale regio van het ruggenmerg (nekgedeelte, overgang ruggenmerg naar hersenen).

Ondanks het feit dat de studie als enig doel heeft de veiligheid na te gaan van de cellen en de procedure, bevat ze verkennende eindpunten zoals vermindering van verlies van motor functie, behoud van respiratoire capaciteit, en stabilisatie van patiënten volgens de ALS functionele score schaal.

In een persbericht van 14 juni 2011 bericht Neuralstem Inc. de vorderingen in zijn lopende Fase I klinische studie met menselijke stamcellen uit het ruggenmerg voor behandeling van ALS aan de Emory Universiteit van Atlanta, Georgia (USA). Het bedrijf meldt dat na analyse van de veiligheidsgegevens van de eerste 12 patiënten, die allen uitsluitend injecties kregen toegediend in de lumbale regio van het ruggenmerg, het Comité voor Opvolging van de Veiligheid (Safety Monitoring Board (SMB)) unaniem het uitbreiden van de studie heeft goedgekeurd tot transplantaties in de cervicale regio van het ruggenmerg. De volgende 3 patiënten, allen ambulant, zullen elk vijf injecties worden toegediend, unilateraal in de cervicale regio van het ruggenmerg. Bijkomend aan de goedkeuring van de SMB, dient de FDA het uitbreiden van de studie naar dit volgend niveau van transplantaties nog goed te keuren. Het bedrijf verwacht gegevens van de eerste 12 patiënten aan de FDA in de nabije toekomst over te maken.

Vertaling: Dirk De Valck

Bron: www.neuralstem.com, persbericht 14 juni 2011