Wat u over het deelnemen aan een klinische studie moet weten
Wanneer mensen deelnemen of overwegen deel te nemen aan klinische studies hebben ze meestal een heleboel vragen. Waarom deelnemen aan een klinische studie? Bestaat de mogelijkheid een placebo krijgen? Wat is het nut van een placebo? Hierbij verschaffen wij u wat meer informatie.
Een klinische studie is in feite een wetenschappelijk experiment. Hoewel de klinische studies voor een groot deel gebaseerd zijn op eerdere onderzoeken, zijn het de experimenten bij mensen die aantonen of een testmedicijn helpt of niet. Veel van de medicijnen zijn reeds met succes getest bij dieren of in kleinere waarnemingsstudies bij mensen. Wanneer je het testmiddel aan een groot aantal mensen geeft, weet je niet zeker of het veilig is en of het effectief ALS zal behandelen. Bedenk wel dat de mensen die werken om efficiënte geneesmiddelen tegen de ALS-ziekte te ontwikkelen dit met een groot engagement verrichten en dat hierbij aanzienlijke uitgaven gepaard gaan. Iedereen is bijzonder gemotiveerd om een behandeling uit te dokteren die werkt. Maar om vast te stellen dat een medicijn doeltreffend is, blijft een willekeurig verdeelde dubbelblinde klinische studie de ‘gouden standaard’.
Een willekeurig verdeelde studie betekent dat, zodra je aan de criteria voor de klinische studie voldoet, je of in een placebogroep wordt geplaatst of in een groep die het testmedicijn krijgt. De typische opnamecriteria voor een ALS-patiënt zijn: leeftijd, geslacht, overige medische conditie, hoe lang je ALS hebt, je spiersterkte en je ademhalingscapaciteit.
Het besluit ‘placebo of medicijn’ is uitsluitend toevallig. De apotheker in het onderzoeksteam is de enige persoon die weet wat elke onderzoeksdeelnemer krijgt. Niets aan de verpakking van het medicijn zal onthullen of het om een placebo gaat of om een actief geneesmiddel, want de verpakking van beide is identiek. Vandaar de term ‘dubbelblind’, omdat noch de patiënt noch het onderzoeksteam weet welke behandeling de patiënt volgt (placebo of actief testmedicijn). Dubbelblind zorgt ervoor dat alle mensen die betrokken zijn bij de studie - van patiënt tot familie, de mensen die het medicijn toedienen, tot zelfs de studieleiders - volledig onbevooroordeeld zullen zijn als ze bijwerkingen of potentiële verbeteringen registreren (bv op vlak van spiersterkte of ademhalingscapaciteit). Zonder het ‘blind’ systeem, zou het medische team zich vastklampen aan de persoon die het actieve medicijn neemt, hopend op een grote ontdekking. En dat kan de kwaliteit en de objectiviteit van de resultaten beïnvloeden.
In een klinische studie wordt de patiënten gevraagd om het medicijn volgens de instructies trouw in te nemen en alle bijwerkingen die ze eventueel hebben te melden. Het is een grote verantwoordelijkheid, vooral als je bedenkt dat patiënten en hun families dit alles misschien doen voor slechts een placebo. Iedereen die deelneemt aan een klinische studie heeft natuurlijk de hoop dat het echte medicijn beter zal zijn dan de placebo, het inactief geneesmiddel, maar dat is niet altijd het geval. Soms blijkt, nadat de studie wordt afgerond, dat het testmedicijn de patiënten zieker maakte. Dus de mensen die het tijdens de klinische studie het best doen, kunnen diegenen zijn die de placebo nemen.
De ontwikkeling van een succesvol nieuw geneesmiddel kan zeer frustrerend zijn. De meeste studies zijn gebaseerd op betrouwbare gegevens en zijn perfect uitgevoerd maar aan het einde van de rit werkt het geneesmiddel eenvoudigweg niet. Dat was het geval met de recente studie van Ceftriaxone.
De onderzoekers weten dat de patiënten en de families slechts één kans hebben bij een medicijnstudie en zij begrijpen hoe frustrerend het kan zijn wanneer een studie faalt. Het kan echter helpen om te weten dat alleen al het deelnemen aan een klinische studie een positief psychologisch voordeel oplevert. Het geeft deelnemers een gevoel van betekenis aangezien zij een bijdrage leveren aan het onderzoek voor de ziekte ALS.
Dankzij de medewerking van de patiënten kunnen wetenschappers nieuwe inzichten verwerven in de medicaties die werkzaam zijn voor ALS, of ze kunnen informatie vergaren om beter te begrijpen hoe de ziekte werkt.
Hoewel het trage tempo aan nieuwe resultaten frustrerend kan zijn, is het belangrijk om te weten dat het inzicht in de ALS-ziekte al sterk is toegenomen. Dr. Kasarkis maakt het volgende steeds duidelijk aan zijn medische studenten. De nodige inspanningen die moeten geleverd worden om één vaststaand feit in de klinische geneeskunde bij te brengen zijn groot, want zelden zijn er grote verschuivingen of belangrijke resultaten naar aanleiding van één alleenstaande studie of experiment.
Ondertussen is er al een goede vooruitgang wat betreft het ontwikkelen van nieuwe ALS-geneesmiddelen. Maar omdat dr. Kasarkis toch niet helemaal tevreden is met het tempo van de geneesmiddelenontwikkeling, moedigt hij pALS aan om deel te nemen aan om het even welk type van onderzoek dat de ziekte behandelt. Want enkel door de hulp van de pALS kan er een medicijn tegen deze verschrikkelijke ziekte gevonden worden.
![Share](/sites/all/modules/addtoany/images/share_save_171_16.png)