Wave bergt medicijn tegen ALS op na tegenslag in onderzoek

Uit een kleine studie bleek dat patiënten met Wave's experimentele therapie het niet beter deden dan degenen die een placebo kregen.

Wave Life Sciences zal een van zijn meest geavanceerde medicijnen, een experimentele behandeling voor zenuwaandoeningen, niet verder ontwikkelen nadat uit een belangrijke, vroegtijdige klinische studie bleek dat het geen substantieel voordeel opleverde voor patiënten.

Resultaten van hoog niveau die dinsdag bekend zijn gemaakt, tonen aan dat het geneesmiddel van Wave, genaamd WVE-004, over het algemeen veilig was en goed werd verdragen. Maar na ongeveer zes maanden behandeling waren de deelnemers aan het medicijn niet significant beter af dan degenen die een placebo kregen.

Het Wave team is "diep teleurgesteld dat we niet in staat waren om enig bewijs te zien van potentiële voordelen die naar verwachting zinvolle resultaten zouden opleveren voor deze patiënten," zei Paul Bolno, de CEO van het bedrijf, in een verklaring. "Onze hoop is dat deze gegevens kunnen helpen bij toekomstig onderzoek, en we zijn vastbesloten om de resultaten te delen met de gemeenschap op een aanstaand medisch congres."

Aan de studie van Wave namen 35 mensen deel met amyotrofische laterale sclerose of frontotemporale dementie, twee ziekten waarbij zenuwcellen geleidelijk afbreken.

WVE-004 is een zogenaamde "antisense" therapie, wat betekent dat het cellen ervan weerhoudt genetisch materiaal om te zetten in schadelijke of ongewenste eiwitten. Wave heeft het geneesmiddel specifiek ontworpen om gemuteerde versies van "C9orf72" te blokkeren, een gen dat wetenschappers al lang in verband brengen met zenuwvernietigende aandoeningen zoals ALS en FTD.

Wave zei dat zijn geneesmiddel lijkt te werken zoals bedoeld. Uit de studie bleek dat patiënten met WVE-004 "robuuste, aanhoudende verminderingen hadden van poly(GP)", een eiwit dat volgens sommige onderzoeken de activiteit van gemuteerde C9orf72 weerspiegelt.

"Deze gegevens versterken dat onze preklinische gegevens over doelgerichtheid en farmacologie zich in de kliniek vertalen," zei Bolno, eraan toevoegend dat Wave nu

De gegevens bevestigen dat onze preklinische gegevens over doelgerichtheid en farmacologie zich in de kliniek vertalen," zei Bolno, en hij voegde eraan toe dat Wave nu meer vertrouwen heeft in zijn andere geneesmiddelenprogramma's voor ziekten als de ziekte van Huntington en Duchenne spierdystrofie.

De verminderingen in de WVE-004 studie verbeterden echter niet de functie van de patiënten of stabiliseerden hun ziekte.

De studie onderzocht ook of het geneesmiddel van Wave een effect had op een ander eiwit dat van belang is voor ALS-onderzoekers, "neurofilament light chain", en leverde gemengde resultaten op. De studie evalueerde drie verschillende doses WVE-004 en vond een ongewenst resultaat in twee van die groepen, waarbij de niveaus van neurofilament light chain toenamen in de vloeistof rond de hersenen en de ruggengraat van de patiënten.

Wave zei dat haar beslissing om het WVE-004 programma te beëindigen gebaseerd was op de poly(GP) gegevens en de "afwezigheid van biomarkers die redelijkerwijs klinische resultaten kunnen voorspellen."

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Biopharmadive