Wave met de coté son médicament contre la SLA à la suite de l'échec d'un essai

Une petite étude a montré que les patients traités par la thérapie expérimentale de Wave ne s'en sortaient pas mieux que ceux recevant un placebo.

Wave Life Sciences ne poursuivra pas le développement de l'un de ses médicaments les plus avancés, un traitement expérimental pour les troubles nerveux, après qu'un essai clinique clé de stade précoce a révélé qu'il n'apportait pas de bénéfice substantiel aux patients.

Les résultats de haut niveau divulgués mardi montrent que le médicament de Wave, appelé WVE-004, était généralement sûr et bien toléré. Mais après environ six mois de traitement, les participants ayant reçu le médicament ne s'en sortaient pas beaucoup mieux que ceux ayant reçu un placebo.

L'équipe de Wave est "profondément déçue de ne pas avoir été en mesure d'observer des preuves d'avantages potentiels susceptibles d'entraîner des résultats significatifs pour ces patients", a déclaré Paul Bolno, PDG de la société, dans un communiqué. "Nous espérons que ces données contribueront à faire avancer la recherche future et nous nous engageons à partager les résultats avec la communauté lors d'un prochain congrès médical.

L'étude de Wave a porté sur 35 personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique ou de démence frontotemporale, deux maladies dans lesquelles les cellules nerveuses se dégradent progressivement.

Le WVE-004, quant à lui, est ce que l'on appelle une thérapie "antisens", ce qui signifie qu'il empêche les cellules de transformer le matériel génétique en protéines nocives ou indésirables. Wave a spécifiquement conçu le médicament pour bloquer les versions mutantes de "C9orf72", un gène que les scientifiques associent depuis longtemps à des troubles destructeurs des nerfs tels que la SLA et la DFT.

Wave a déclaré que son médicament semble fonctionner comme prévu. L'étude a révélé que les patients traités par WVE-004 présentaient "des réductions robustes et durables de la poly(GP)", une protéine qui, selon certaines recherches, reflète l'activité du gène mutant C9orf72.

"Ces données renforcent le fait que nos données précliniques sur l'engagement des cibles et la pharmacologie se traduisent dans la clinique", a déclaré M. Bolno, ajoutant que Wave est maintenant en cours de développement.

Les données de l'étude WVE-004 renforcent le fait que nos données précliniques sur l'engagement des cibles et la pharmacologie se traduisent en clinique", a déclaré M. Bolno, ajoutant que Wave est maintenant plus confiant dans ses autres programmes de médicaments ciblant des maladies telles que la maladie de Huntington et la dystrophie musculaire de Duchenne.

Cependant, les réductions observées dans l'essai WVE-004 n'ont pas amélioré la fonction des patients ni stabilisé leur maladie.

L'étude a également cherché à déterminer si le médicament de Wave avait un effet sur une autre protéine intéressant les chercheurs de la SLA, la "chaîne légère du neurofilament", et a obtenu des résultats mitigés. L'étude a évalué trois doses différentes de WVE-004 et a trouvé un résultat indésirable dans deux de ces groupes, avec des niveaux de chaîne légère de neurofilament augmentant dans le liquide entourant le cerveau et la colonne vertébrale des patients.

Wave a déclaré que sa décision de mettre fin au programme WVE-004 était basée sur les données poly(GP) et sur "l'absence de biomarqueurs raisonnablement susceptibles de prédire les résultats cliniques".

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Biopharmadive