Wave FOCUS-C9 studie met C9orf72 ASO in ALS en/of FTD
Een multicentrisch , gerandomiseerde, dubbel blind, placebo gecontroleerde , fase 1b/2a studie van WVE-004 intrathecaal toegediend aan patienten met C9orf72 geassocieerde Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) of Frontotemporale Dementie (FTD) .
Deze fase 1a/2b studie wordt gesponsord door het bedrijf Wave en wil nagaan of het verminderen van bepaalde C9ORF72 transcripten aan de hand van antisense oligonucleotiden (ASO) gericht tegen de repeat expansie in het C9ORF72 gen veilig gebruikt kan worden bij ALS patiënten met een C9ORF72 mutatie.
Enkel patiënten met C9orf72 geassocieerde ALS of FTD of beiden kunnen deelnemen aan de studie. WVE-004 is een antisense oligonucleotide (ASO) dat intrathecaal (via een lumbaalpunctie) toegediend wordt om de schadelijke effecten van een C9ORF72 mutatie af te remmen.
De ontwikkeling van WVE-004 bevindt zich nog in een vroege fase. In het eerste deel van de studie wordt slechts één dosis toegediend en zal de dosis bij opeenvolgende groepen van patiënten langzaam verhoogd worden. In het tweede deel van de studie zullen meerdere dosissen toegediend worden, opnieuw met stijgende dosissen. Het doel van de studie is om de veiligheid en verdraagzaamheid van het studieproduct na te gaan. In het eerste deel van de studie zal 1 op 5 patiënten placebo krijgen. In het tweede deel zal 1 op 3 patiënten aan de placebogroep worden toegewezen. De studie zal wereldwijd een 42-tal patiënten includeren.
Meer info over deze studie vindt u op de website https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04931862?cond=amyotrophic+C9o...
Interesse, of wens je verdere informatie? Contacteer ons via onderzoek@als.be